Myopathie de Duchenne : essai du RO7239361 (BMS-986089)

Cet essai international de phase II/III en double aveugle randomisé contre placebo (essai SPITFIRE) évalue le RO7239361 (BMS-986089) chez les jeunes garçons atteints de DMD est arrêté. L’essai avait débuté en juillet 2017 (en France, en septembre 2018) et devait se terminer en décembre 2024. Les résultats intermédiaires de cet essai de phase II/III SPITFIRE n'ont pas été suffisamment concluant pour poursuivre le développement du produit.

L’objectif de cet essai etait d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance de deux doses de RO7239361 (BMS-986089) comparé à un placebo, chez 159 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 6 à 11 ans et ambulants, sur une durée de 48 semaines.

Le RO7239361 (BMS-986089) est une molécule qui se lie à la myostatine et inhibe sa fonction. La myostatine est une protéine qui agit en limitant la croissance du muscle ; l’empêcher d’agir permettrait d’augmenter la masse musculaire. Le RO7239361 (BMS-986089) est bien toléré chez des adultes en bonne santé ; sa tolérance et son innocuité est en cours d’évaluation chez des garçons atteints de DMD dans un autre essai de phase I/II en cours aux Etats-Unis (démarré fin 2015).

Au total, 159 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 6 à 11 ans (moins de 12 ans à la date de la 1e injection), encore marchants, doivent être recrutés pour cet essai, tous centres investigateurs confondus.

• Parmi les 159 participants, deux groupes reçoivent chacun une dose différente de RO7239361 et un troisième groupe recoit un placebo, chaque semaine durant 48 semaines. L’administration se fait par injection sous-cutanée.
• L’efficacité du traitement est évaluée après 48 semaines via l’échelle North Star Ambulatory Assessement (NSAA), qui permet d’évaluer de la fonction motrice chez les enfants atteints de DMD et ambulants. D’autres tests fonctionnels y sont associés.
• A l’issue de ces 48 semaines, tous les participants pourront entrer dans une période de 48 semaines en ouvert où tous les patients recevront une des deux doses à l’étude.

En savoir plus : s'engager dans un essai clinique

Cet essai international multicentrique s'est déroulé dans plusieurs pays européen dont la France, ainsi qu’aux Etats-Unis, au Canada, au Japon, en Australie

En France, il y avait quatre centres investigateurs :

• Paris : Institut I-Motion - hôpital Trousseau  - secrétariat : + 33 (0)1 44 73 65 44
• Nantes : CHU Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec – Y. Péreon - + 33 (0)2 40 08 36 17
• Lyon : Hôpital Femme-Mère-enfant - Hospices Civils de Lyon – Dr Carole Vuillerot
• Strasbourg – Hôpital Hautepierre – Pr. V. Laugel – 03 88 12 84 98

La société pharmaceutique Hoffmann-La Roche était le promoteur de cet essai.