Myopathie de Duchenne : essais du givinostat

Un essai international de phase III en double aveugle contre placebo évaluant le Givinostat a d'abord eu lieu en France et dans plusieurs pays d’Europe, aux Etats-Unis, au Canada… Il s'est terminé en février 2022. Un essai en ouvert poursuit l'évaluation à long terme chez les participants de l'essai précédent. Il devrait s'achever en décembre 2023.

- L’objectif de l'essai en double aveugle est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du givinostat chez près de 200 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6 à 17 ans ambulants, recevant des glucocorticoïdes.

- Celui de l'essai en ouvert poursuit les mêmes objectifs chez les garçons de 7 ans et plus et les adultes.

Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il agirait sur le muscle en limitant la fibrose et l’inflammation et en favorisant la régénération musculaire, via la stimulation indirecte du gène de la follistatine. Il a obtenu la désignation de médicament orphelin dans la dystrophie musculaire de Duchenne en 2012, en Europe.

Au total, plus de 200 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 7 ans et plus, encore marchants, participent à ces essais, tous centres investigateurs confondus.
Les différents régimes de glucocorticoïdes possibles des participants sont pris en compte par l’étude : déflazacort en régime continu (quotidien), déflazacort en régime discontinu, autres stéroïdes en régime continu, autres stéroïdes en régime discontinu.

- Dans l'essai en double aveugle, 2/3 ont reçu le givinostat et 1/3 le placebo, sous forme orale (suspension / 10 mg/ml) 2 fois par jour durant 18 mois.
L’efficacité du traitement a été évaluée après 18 mois via des tests fonctionnels : capacité à monter 4 marches, distance de marche parcourue durant 6 minutes, temps nécessaire pour se relever du sol. Des examens d’imagerie (IRM) sont aussi réalisés.

- Pour l'essai en ouvert qui suit, la dose de givinostat administrée deux fois par jour est la même. 

En savoir plus sur les essais cliniques

Ces essais se déroulent dans plusieurs pays européen dont la France, la Belgique, l’Espagne, l’Italie, le Royaume-Uni, ainsi qu’aux Etats-Unis et au Canada.

En France, il y a deux centres investigateurs :

• Paris - Institut I-Motion - Hôpital Trousseau : secrétariat : +33 (0)1 44 73 65 44

• Nantes – CHU Hôtel-Dieu - Hopital Nord Laennec : professeur Y. Péréon : + 33 (0)2 40 08 36 17

La société Italfarmaco est promoteur de cet essai.