Myopathie de Duchenne : Essais SIDEROS et SIDEROS-E

L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera Pharmaceuticals à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique, notamment en France.

L’idebenone (Puldysa/Catena/Raxone) est une molécule aux propriétés anti-oxydantes développée par la société Suisse Santhera Pharmaceuticalspour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. Plusieurs essais cliniques de l'idebenone dans la DMD s'étalant sur plus de 10 ans (essai Delphi, essai Delos, étude Syros) ont montré que ce produit était bien toléré et avait une certaine efficacité sur l’atteinte respiratoire. Mais les résultats intermédiaires de l'essai SIDEROS obtenues après 18 mois de traitement par l’idebenone chez 255 garçons atteints de DMD recevant aussi des corticoïdes, ont montré que l'idebenone n’améliore pas suffisamment la capacité vitale forcée (un indice de la bonne santé respiratoire) pour espérer atteindre un seuil d’efficacité significative sur le long terme.

Cette conclusion scientifique a conduit Santhera pharmaceuticals à déciderl'arrêt du développement de l'idebénone dans la DMD. Ce produit ne sera plus disponible désormais.

Ces deux essais cliniques internationaux (l’essai SIDEROS et son extension en ouvert, l’essai SIDEROS-E) comptant plusieurs centres en France, étudiaient l’efficacité de l’idebenone sur le maintien de la fonction respiratoire, .

En France, l'essai était en place dans 5 centres investigateurs :

• Lille (CHRU, Hôpital Jeanne de Flandres – JM. Cuisset – secrétariat : + 33 (0)3 20 44 53 25)
• Montpellier (CHRU, Hôpital Gui de Chauliac – U. Walter-Louvier – secrétariat : + 33 (0)4 67 33 01 87)
• Nantes (Hôpital Hôtel Dieu – Y. Péreon – secrétariat : + 33 (0)2 40 08 36 17)
• Paris  (Institut I-Motion - hôpital Trousseau – secrétariat : + 33 (0)1 44 73 65 44)
• Toulouse (Hôpital des enfants – C. Cances - secrétariat : + 33 (0)5 34 55 74 08)