Ils sont plus de 60 en France, 2300 dans le monde : ces enfants, atteints d’une amyotrophie spinale de type 1, maladie qui peut être fatale avant l’âge de 2 ans, ont pu recevoir un traitement de thérapie génique, issues de technologies développées à Généthon, le laboratoire du Téléthon. Grâce à une seule injection, la progression de la maladie est stoppée. Une victoire pour ces enfants et leurs familles, un véritable espoir pour toutes les personnes en attente d’un traitement.
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