« On voulait absolument que Victoire reçoive la thérapie génique parce qu’on savait que c’était l’avenir et on savait que ça allait la sauver. » Comme plus de 2300 enfants dans le monde, Victoire a reçu un traitement contre l’amyotrophie spinale de type 1, issu de technologies développées à Généthon. Aujourd’hui, les essais cliniques pour soigner des maladies rares se multiplient et les premiers traitements sont disponibles : ils sauvent des vies. Retour sur 35 années de combats et de victoires.
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