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Maladie de Pompe : essai mini-COMET

Publié le 25/08/2020

Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.

L'essai mini-COMET

L’essai mini-COMET a démarré en octobre 2017. Les participants sont progressivement inclus dans cet essai qui se déroule dans 6 pays différents (Etats-Unis, Angleterre, Japon…). Le recrutement est terminé. En tout, 22 participants sont inclus.

La fin de l'essai est prévue en 2024. Des résultats préliminaires annoncés dans un communiqué de presse de Sanofi Genzyme en février 2020 montrent que le candidat-médicament est bien toléré et diminue les biomarqueurs de la maladie de Pompe.

Préalable de l'essai

NéoGAA (ou GZ402666) est une enzyme recombinante de nouvelle génération qui peut  remplacer l'enzyme défaillante (l'alpha-glucosidase) dans la maladie de Pompe. Elle est développée par Sanofi Genzyme, déjà à l'origine du premier traitement par enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe : Myozyme®.

NéoGAA est constituée de la même enzyme recombinante que Myozyme®, à laquelle sont ajoutés plusieurs sucres synthétiques (bis-mannose-6-phosphate-tetra-mannose glycane) afin d'améliorer la pénétration de l'enzyme dans le tissu et les cellules musculaires.

NéoGAA est déjà évalué dans la forme tardive de la maladie de Pompe :

  • essai NEO1 mené chez 24 personnes pendant 6 mois (puis jusqu’à 6 ans dans l’essai d’extension NEO-EXT)
  • essai COMET chez 100 personnes pendant 3 ans.

Il est évalué pour la première fois chez des enfants atteints de la forme infantile chez qui le traitement par Myozyme® semble perdre en efficacité. 

Objectif de l'essai

Évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme (pharmacocinétique) de néoGAA et son efficacité pendant 3 ans, chez 20 enfants atteints de la forme infantile de maladie de Pompe, âgés de moins de 18 ans, déjà traités avec Myozyme® et qui présentent un déclin clinique ou une réponse sous-optimale.

Qui est concerné ?

  • Les enfants atteints de forme infantile de maladie de Pompe, âgés de moins de 18 ans, déjà traités par des perfusions de Myozyme®, pour lesquels les médecins notent une dégradation clinique ou une réponse clinique sous optimale.
  • Afin de garantir la sécurité et la fiabilité des conclusions de l'essai, d'autres critères d'inclusion sont requis pour y participer.

Comment se déroule l'essai ?

L’essai se déroule en 2 parties.

  • Pendant la première partie de l'essai, les participants reçoivent pendant 6 mois du néoGAA à 20 ou 40mg/kg, ou du Myozyme à la dose habituelle.
  • Puis pendant la seconde partie de l'essai, tous les participants reçoivent néoGAA pendant 2 ans et demi (phase en ouvert).

En savoir plus : les essais en pratique

Où l'essai a-t-il lieu ?

L’essai se déroule dans 6 pays à travers le monde, dont la France. Il y a 2 centres investigateurs en France :

  • CHU de Tours : Pr François Labarthe
  • Hôpital universitaire Robert-Debré, Paris : Pr Manuel Schiff et Dr Samia Pichard

Le promoteur de l'essai est Sanofi Genyzme.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?