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Myasthénie auto-immune et rozanolixizumab : essai MycarinGstudy

Publié le 15/06/2022

Cet essai qui visait à évaluer les effets du rozanolixizumab dans la myasthénie auto-immune s'est déroulé en France. Les résultats sont en attente de publication.

L'essai MycarinGstudy

infographie sur l'essai myacaringstudy dans la myasthénie

Démarré en juin 2019, l’essai MycarinGstudy de phase III randomisé, en double aveugle contre placeboest terminé. Ses résultats sont en attente de publication. 

Objectif de l'essai

MycarinGstudy avait pour objectif d’évaluer la tolérance, la sécurité d’emploi et l'efficacité de deux doses différentes de rozanolixizumab en injections sous-cutanées chez 240 personnes atteintes de myasthénie auto-immune, âgées de 18 ans et plus.

Préalable à cet essai

La myasthénie auto-immune  est une maladie du système immunitaire, lequel produit des auto-anticorps dirigés contre un constituant de la jonction neuromusculaire : récepteur à l’acétylcholine (RACh), récepteur tyrosine-kinase spécifique du muscle (MuSK)...

Les récepteurs néonataux Fc (FcRn) favorisent le recyclage des immunoglobulines G (IgG), dont font partie les auto-anticorps produits par les personnes atteintes de myasthénie. En se liant avec les IgG, les récepteurs FcRn empêchent leur dégradation et donc prolongent leur durée de vie dans l’organisme.

Médicament en développement, le rozanolixizumab (ou UCB7665) est un anticorps monoclonal dirigé de façon spécifique contre les FcRn. Il bloque ces récepteurs, entrainant une réduction de toutes les IgG circulantes et notamment des auto-anticorps.

Administré par voie sous-cutanée, le rozanolixizumab a été évalué par un essai de phase II contre placebo dans la myasthénie modérée à sévère. Ses résultats ont été publiés fin 2020. 

D’autres anti-FcRn sont à l’essai dans la myasthénie, comme l’efgartigimod et le nipocalimab.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes d’une forme généralisée de myasthénie auto-immune avec anticorps anti-RACh ou anti-MuSK, âgées de 18 ans et plus.

D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettaient de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Un tirage au sort a déterminé qui recevait le rozanolixizumab ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.

C'était une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants recevait (rozanolixizumab ou placebo).

Pour chaque participant, l'essai a duré 18 semaines (4,1 mois) et comporté, outre la visite de sélection et la visite d'inclusion, 12 visites de suivi. Le « traitement » (rozanolixizumab ou placebo) était injecté par voie sous-cutanée (sous la peau) toutes les semaines, pendant 6 semaines.

Lors du suivi, des examens peu invasifs étaient réalisés : examen clinique, questionnaires, mesure de la capacité vitale, de la force de préhension (dynamomètre).

En savoir plus : les essais cliniques en pratique

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

Cet essai s'est déroulé dans 15 pays, dont la France qui comptait 8 centres investigateurs :

  • Bordeaux (Dr Guilhem Solé),
  • Clermont-Ferrand (Dr Frédéric Taithe),
  • Limoges (Dr Karima Ghorab),
  • Marseille (Pr Shahram Attarian),
  • Nantes (Pr Yann Péréon),
  • Nice (Pr Sabrina Sacconi),
  • Paris (Dr Sophie Demeret)
  • Strasbourg (Dr Aleksandra Nadaj-Pakleza).

Qui était le promoteur de l'essai ?

UCB Biopharma  était le promoteur de l'essai.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la myasthénie auto-immune