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Myopathie de Duchenne : Ataluren, registre STRIDE - étude PTCPass

Publié le 25/11/2020, mis à jour le

Cette étude européenne de suivi post AMM évalue l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) à long terme dans le cadre des soins courants.

L'étude PTC Pass

Ce registre de suivi européen des patients traités par l’Ataluren dans le cadre des soins courants, à la consultation neuromusculaire a démarré en avril 2015 : il est en cours de recrutement. Le suivi devrait se terminer en Mai 2025. Il a été mis en place par le comité de pharmacovigilance de l’Agence européenne du médicament (EMA).

Objectif de l'étude

Cette étude de suivi de cohorte a pour but d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) sur au moins 5 ans chez 270 patients atteints de DMD, traités dans le cadre de l’AMM conditionnelle, en dehors de tout essai clinique.

Préalable

Le Translarna™, nom commercial de l'ataluren (PTC124), molécule développée par PTC Therapeutics, cible les anomalies du gène DMD de type codons stop prématurés, pour favoriser la production d’une dystrophine active.
Le Translarna™ bénéficie d’une Autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle européenne, renouvelée en 2018 et reéxaminée régulièrement par l’Agence Européenne du médicament (EMA), à la lumière de nouvelles données d'efficacité.
En France, le Translarna™ peut être prescrit à des patients âgés de 5 ans et plus (et aux cas par cas dès l'âge de 2 ans ou encore chez les femmes symptomatiques), marchant et ayant une mutation du gène DMD de type non-sens, dans un cadre hospitalier, via la consultation neuromusculaire, grâce au dispositif post ATU (« dispositif pérenne ») instauré.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pour lesquels la décision de prescrire l’ataluren (Translarna™) été prise, y compris les patients inclus précédemment dans un essai du Translarna™. Ces garçons doivent avoir une mutation entraînant un codon stop prématuré.
Il peut s’agir d’enfants âgés de 2 ans au moins, d’adultes voire de séniors.

Comment se déroule l’essai ?

Les patients reçoivent 40mg/Kg/jour d’ataluren (Translarna™) par voie orale pendant au moins 5 ans.
L’ataluren est prescrit à l’hôpital par le médecin de la consultation neuromusculaire.
Le suivi médical est effectué à la consultation neuromusculaire dans le cadre des soins courants.

Où l’essai a-t-il lieu ?

En France, les consultations pluridisciplinaires pouvant prescrire l’ataluren (Translarna™)  peuvent contribuer à ce registre, en y incluant les patients qui répondent aux critères d’inclusion parmi ceux qu'ils suivent.

Qui est promoteur de l’essai ?

Le laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics est le promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l'étude ?

Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Voir l’essai NCT02369731sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)