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Myopathie de Duchenne : essai Ataluren phase III

Publié le 25/11/2020

Cet essai international de phase III a évalué l’efficacité de l’ataluren (TranslarnaTM) sur le muscle et la fonction motrice dans la myopathie de Duchenne. Il est terminé en France.

L'essai Ataluren de phase III

Cet essai international de phase III, d'une durée de 3 ans (un an et demi en double aveugle et un an et demi en ouvert) est terminé en France. Il est toujours en cours à l'international pour la phase en ouvert de l'essai.

Objectif de l'essai

Cet essai de phase III en double aveugle contre placebo suivi d'une partie en ouvert avait pour but d’évaluer l'efficacité et l'innocuité de 40 mg/kg/jour d'ataluren chez 250 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et n’ayant jamais reçu d’ataluren. Cet essai toujours en cours à l'international est terminé en France.

Préalable

L'ataluren (PTC124) est une molécule qui permet à la machinerie cellulaire de passer outre les codons stop prématurés des gènes (translecture), pour fabriquer la protéine fonctionnelle correspondante.

Les résultats d’un essai de phase IIa évaluant plusieurs doses d’ataluren, dont celle de 40 mg/kg/jour, chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, ont montré que cette molécule permettait de produire de la dystrophine dans le muscle et était bien tolérée.

Qui était concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation entraînant un codon stop prématuré, âgés entre 7 et 16 ans, n’ayant jamais reçu d’ataluren et traités par des glucocorticoïdes depuis au moins 6 mois à la date de début de traitement de l’essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Les patients ont reçu l’ataluren par voie orale chaque jour pendant 48 semaines (11 mois). Le suivi s'est poursuivi jusqu’à 56 semaines.

Des visites régulières ont permis pour d'évaluer l’efficacité et la tolérance du produit. Des examens et tests ont permis de vérifier si le produit était bien toléré et bien assimilé par l’organisme et de suivre l’évolution de la capacité à la marche (test de 6 minutes de marche) et des capacités motrices.

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

Cet essai international multicentrique s'est déroulé en France et dans plusieurs pays d’Europe (France, Belgique, Allemagne, Italie, Espagne, Suède, Royaume-Uni…) où il est terminé et en Australie, Brésil, Canada, Chili, République de Corée, États-Unis…, où se poursuit l'extension en ouvert.

En France, l’essai s'est déroulé dans 4 centres investigateurs :

  • à Paris, à l'Institut de Myologie, hôpital de la Pitié Salpêtrière
  • à Paris à l'Hôpital Necker ;
  • à Marseille, à l'Hôpital La Timone ;
  • à Nantes, au CHU Hôtel Dieu.

Qui est le promoteur de l'essai ?

Le laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics est le promoteur de cet essai.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?