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Myopathie de Duchenne : essai du givinostat

Publié le 30/11/2020

Cet essai évalue l’efficacité du givinostat sur le muscle et la fonction motrice chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

L'essai du givinostat

Cet essai international de phase III en double aveugle contre placebo évaluant le Givinostat a lieu en France et dans plusieurs pays d’Europe, aux Etats-Unis, au Canada… En France, l'essai est  en cours. Il devrait se terminer en mars 2022.

Objectif de l’essai

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du givinostat chez 169 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6 à 17 ans ambulants, recevant des glucocorticoïdes.

Préalable à cet essai

Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il agirait sur le muscle en limitant la fibrose et l’inflammation et en favorisant la régénération musculaire, via la stimulation indirecte du gène de la follistatine. Il a obtenu la désignation de médicament orphelin dans la dystrophie musculaire de Duchenne en 2012, en Europe.

Qui est concerné ?

Au total, 213 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de  6 à 17 ans, encore marchants, doivent être recrutés pour cet essai, tous centres investigateurs confondus.
Les différents régimes de glucocorticoïdes possibles des participants sont pris en compte par l’étude : déflazacort en régime continu (quotidien), déflazacort en régime discontinu, autres stéroïdes en régime continu, autres stéroïdes en régime discontinu.

Comment se déroule l’essai ?

Parmi les 213 participants prévus, 2/3 recoivent le givinostat et 1/3 recoivent le placebo, sous forme orale (suspension) 2 fois par jour durant 18 mois.
L’efficacité du traitement est évaluée après 18 mois via des tests fonctionnels : capacité à monter 4 marches, distance de marche parcourue durant 6 minutes, temps nécessaire pour se relever du sol. Des examens d’imagerie (IRM) sont aussi réalisés.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

Cet essai international multicentrique se déroule dans plusieurs pays européen dont la France, la Belgique, l’Espagne, l’Italie, le Royaume-Uni, ainsi qu’aux Etats-Unis et au Canada.

En France, l'essai se déroule dans deux centres investigateurs :

  • Paris - Institut I-Motion - Hôpital Trousseau : secrétariat : +33 (0)1 44 73 65 44
  • Nantes – CHU Hôtel-Dieu - Hopital Nord Laennec : Y. Péreon : + 33 (0)2 40 08 36 17

Qui est promoteur de l’essai ?

La société Italfarmaco est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur cet essai ?

  • Voir l’essai NCT02851797 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)