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Myopathie de Duchenne : essai du PRO045

Publié le 30/05/2016

Cet essai international de phase IIb en ouvert a évalué le PRO045, une molécule induisant le saut de l’exon 45 du gène de la DMD. Il a tout d'abord permis de définir la dose pertinente pour l’essai avant de l’évaluer durant 11 mois. Cet essai est terminé.

L'essai avec le PRO045

Démarré en janvier 2013, cet essai international de phase IIb en ouvert évaluant le PRO045 (BMN045) est terminé.

Objectif de l'essai

Cet essai international de phase IIb en ouvert a pour but d’évaluer l’innocuité, la tolérance, le comportement dans l’organisme et l’efficacité de plusieurs doses de PRO045 chez 45 enfants de 5 à 18 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, encore marchants, durant 11 mois.

Préalable

Le PRO045 (BMN045) est un oligonucléotide anti-sens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 45 du gène de la DMD, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle.

Qui était concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (diagnostic clinique et moléculaire) dont l’anomalie génétique peut répondre au saut de l’exon 45, âgés d’au moins 5 ans et capables de marcher au moins 230 mètres au test de 6 minutes de marche, cette distance étant maintenue à 80 % minimum lors des 3 visites précédant la première administration de produit. Ces garçons doivent avoir été traités par les glucocorticoïdes pendant au moins 6 mois avant la première administration du PRO045.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Durant tout l’essai, chaque patient a reçu une injection de PRO045 par semaine.
L’essai comprenait deux phases successives :

  • la première, d’une durée de 12 semaines, permet de déterminer la dose de PRO045 la mieux adaptée (phase d’escalade de dose) ;
  •  la seconde période évalue l’action de cette dose déterminée durant 48 semaines.

Des visites régulières au centre investigateur ont permis d’évaluer les différents paramètres associés aux critères de l’essai : évaluation de la distance parcourue en 6 minutes (test de 6 minutes de marche - critère principal), mesure  de la fonction motrice et de la force musculaire, mesure de l’innocuité, du comportement du produit dans l’organisme...

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

Cet essai international multicentrique s'est déroulé dans plusieurs pays d’Europe : France (un centre investigateur à Paris - Institut de Myologie), Belgique, Italie, Pays-Bas, Grande-Bretagne.

Qui était le promoteur de l’essai ?

Le laboratoire pharmaceutique BioMarin pharmaceutical (anciennement Prosensa therapeutics) était promoteur de l'essai.

Où se renseigner sur cet essai ?