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Myopathie de Duchenne : essai du PRO053

Publié le 30/05/2016

Cet essai international de phase IIb en ouvert a évalué le PRO053, une molécule induisant le saut de l’exon 53 du gène de la DMD, afin de définir la dose pertinente pour l’essai puis de l’évaluer durant 11 mois. Cet essai est terminé.

L'essai avec le PRO053

Démarré en juin 2013, cet essai international de phase IIb en ouvert évaluant le PRO053 (BMN053) dans la dystrophie musculaire de Duchenne est terminé.

Objectif de l'essai

Cet essai de phase IIb permet d'évaluer l’innocuité, la tolérance, le comportement dans l’organisme et l’efficacité de plusieurs doses de PRO053 chez 42 enfants de 5 à 18 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, encore marchants, durant 11 mois.

Préalable

Le PRO053 (BMN053) est un oligonucléotide anti-sens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 53 du gène de la DMD, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle.

Qui était concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (diagnostic clinique et moléculaire) dont l’anomalie génétique peut répondre au saut de l’exon 53, âgés d’au moins 5 ans et capables de marcher au moins 230 mètres au test de 6 minutes de marche, cette distance étant maintenue à 80 % minimum lors des 3 visites précédant la première administration de produit. Ces garçons devaient avoir été traités par les glucocorticoïdes pendant au moins 6 mois avant la première administration du PRO053.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Durant tout l’essai, chaque patient a reçu une injection de PRO053 par semaine.

L’essai comprenait deux phases successives :

  • la première, d’une durée de 12 semaines, permet de déterminer la dose de PRO053 la mieux adaptée (phase d’escalade de dose) ;
  • la seconde période évalue l’action de cette dose déterminée durant 48 semaines (11 mois).

Des visites régulières ont eu lieu au centre investigateur afin d'évaluer les différents paramètres associés aux critères de l’essai : évaluation de la distance parcourue en 6 minutes (test de 6 minutes de marche - critère principal), mesure de la fonction motrice et de la force musculaire, mesure de l’innocuité, du comportement du produit dans l’organisme...

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

Cet essai international multicentrique s'est déroulé dans plusieurs pays d’Europe : France (un centre investigateur à Paris - Institut de Myologie), Belgique, Italie, Pays-Bas, Grande-Bretagne.

Qui était promoteur de l'essai ?

Le laboratoire pharmaceutique BioMarin Pharmaceutical (anciennement Prosensa therapeutics) était promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur cet essai ?