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Myopathie de Duchenne : essais Eteplirsen

Publié le 02/12/2021

Cet essai évalue l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Tour d'horizon de cet essai de phase II et de son extension.

L'essai de l'eteplirsen

Cet essai de phase II en ouvert évaluant l’éteplirsen (Exondys 51®, AVI 4658) est maintenant terminé. Il a eu lieu dans plusieurs pays d’Europe, dont la France. Il se poursuit, pour les participants, par un essai d'extension en ouvert qui a les mêmes objectifs sur un plus long terme. L'extension devrait se terminer en février 2027.

Objectif des essais

  • Essai de phase II : évaluer durant 2 ans , la tolérance, l’innocuité et l’efficacité de différentes doses l’éteplirsen administrées une fois par semaine en injection intraveineuse, chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6 mois à 4 ans inclus et susceptibles de répondre au saut de l’exon 51 du gène DMD.
  • Extension en ouvert : poursuit l'évaluation de l'eteplirsen sur 5 ans et demi chez les enfants âgés de 2 à 5 ans qui ont terminé l'essai de phase II, avec le même traitement hebdomadaire d'eteplirsen en injection intraveineuse.

Préalable

L’éteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire, le saut de l’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics.
En septembre 2016, l’eteplirsen a reçu aux Etats-Unis, une autorisation de mise sur le marché (AMM) (nom commercial : Exondys 51®).
Plusieurs demandes d’AMM en Europe ont été déposées par Sarepta Therapeutics auprès l’Agence européenne du médicament (EMA), sans aboutir à une décision positive de l'Agence en raison de l'insuffisance des résultats d'efficacité fonctionnelle du produit.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 6 mois à 4 ans inclus, marchants (lorsque l'âge le permet), dont le gène DMD porte une anomalie pouvant répondre au saut de l’exon 51. Douze participants au total (tous centres investigateurs confondus) sont recrutés.

Déroulement des essais

  • Essai de phase II : après une phase d'escalade de dose, les participants sont traités pendant 2 ans au total avec 30 mg/Kg/semaine d’eteplirsen administrés par voie intraveineuse.
  • Extension de l'essai : le traitement se poursuit pendant 5 ans avec la même dose hebdomadaire.
  • Des mesures biologiques régulières sont effectuées durant les 24 premières semaines de l’essai, pour évaluer si le produit est bien toléré et comment il est transformé et éliminé dans l’organisme.
  • Des examens cliniques et fonctionnels permettent d’évaluer l’impact du produit sur la fonction motrice.

En savoir plus sur les essais cliniques (lien à faire)

Où ces essais ont-t-il lieu ?

  • Cet essai européen multicentrique se déroule en France, en Belgique, en Italie, en Allemagne et au Royaume-Uni.
  • En France, l'essai se déroule dans un seul centre investigateur :  Paris Institut I-Motion - hôpital Trousseau

Contact :  D. Duchêne - secrétariat : +33 (0)1 44 73 65 44

Qui est promoteur ?

Le laboratoire Sarepta Therapeutics est promoteur de cet essai.

Où se renseigner ?

  • Voir l’essai NCT03218995 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)
  • Voir l'extension en ouvert de l'essai NCT03985878 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)