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Myopathie de Duchenne : le programme micro-dystrophine

Publié le 20/04/2021

Ce progamme clinique de thérapie génique vise à évaluer chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) la tolérance, l’innocuité et l’efficacité d'une thérapie génique AAV-micro-dystrophine.

Objectif du programme micro-dystrophine

Evaluer chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne la tolérance, l’innocuité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique AAV-micro-dystrophine.

L'essentiel

Le produit de thérapie génique associant un AAV et un gène de micro-dystrophine, développé par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne permet au muscle de fabriquer une micro-dystrophine fonctionnelle.


Le programme international (France, au Royaume-Uni, en Israël et Aux Etats-Unis) qui évalue cette approche chez l’enfant atteint de DMD se déroule en deux étapes :

schéma déroulement programme microdystrophine

Où se renseigner sur ce programme ?