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Myopathie facio-scapulo-humérale et greffe de myoblastes

Publié le 23/04/2015

Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, évalue la faisabilité d'une greffe de myoblastes autologues dans la myopathie facio-scapulo-humérale. Cet essai est terminé.

L'essai de thérapie cellulaire

Le recrutement des participants à cet essai de phase I/II, démarré en 2006, s’est terminé fin 2011.

Les données recueillies au cours de cette étude, PHRC national 2003 et soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon depuis 2004, sont en cours de publication dans une revue scientifique.

Objectif de l'essai

L'objectif de cette étude est d'évaluer la tolérance et la faisabilité d'une greffe dans un muscle malade de myoblastes prélevés sur un muscle épargné par la maladie (greffe autologue) chez 9 personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH), âgées de 18 à 65 ans.

Préalable à cet essai

L'atteinte sélective de certains groupes musculaires dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) rend possible la transplantation de myoblastes d'un muscle non atteint dans un muscle atteint d'une même personne (autologue), évitant le risque de phénomène de rejet.
Une étude préclinique a montré que les myoblastes de personne atteinte de FSH ont une capacité de prolifération normale, qu'ils ne montrent pas de signe de vieillissement cellulaire et qu'ils sont capables de se différencier en muscle.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), âgées de 18 à 65 ans, dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Un premier groupe de 3 patients reçoit en multi-injection intramusculaire dans un muscle de la jambe une quantité de myoblastes (prélevés au préalable par biopsie musculaire). Après constat de l'absence de signes de toxicité dans la première série, une deuxième série de 3 patients reçoit une dose plus élevée de myoblastes. Après constat de l'absence de signes de toxicité dans la deuxième série, une troisième série de 3 patients reçoit une dose plus élevée de myoblastes.
Pour chaque participant, l'essai dure 12 mois avec des visites hebdomadaires le premier mois, mensuelles pendant le premier semestre, trimestrielles lors du deuxième semestre.

En savoir plus : les essais cliniques en pratique

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

C'est un essai qui s'est déroulé en France à Nice.

L'investigateur principal de l'essai était le Pr. Claude Desnuelle (Centre de référence Maladies Neuromusculaires CHU de Nice, Institut Biologie Valrose, UMR CNRS 7277 INSERM 1091 Université de Nice Sophia Antipolis, équipe Cellules souches et différenciation, Faculté de Médecine de Nice)

Promoteur de l'essai : CHU de Nice