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Myopathie facio-scapulo-humérale précoce : ATYR1940

Publié le 31/07/2019

Cet essai international, aujourd'hui terminé, a évalué la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH à début précoce.

L'essai ATYR1940

Démarré en novembre 2015, cet essai de phase I/IIen ouvert est terminé.

Le développement de l'ATYR1940 (ou Resolaris™) par le laboratoire aTyr Pharma a été arrêté, en l'absence de partenaire stratégique, comme cela est mentionné par la société américiane dans son bilan financier de l'année 2017.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai était d’évaluer l’activité dans l'organisme, la tolérance, la sécurité d’emploi et les effets sur l’inflammation du muscle de différentes doses  d’ATYR1940 (Resolaris™) en injection intraveineuse hebdomadaire pendant 3 mois chez 8 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale à début précoce (avant l’âge de 10 ans), âgées de 16 à 25 ans.

    Préalable à cet essai

    L’ATYR1940 (Resolaris™) était un candidat médicament modulateur du système immunitaire appartenant à une nouvelle classe de molécule (physiocrine), dont l'objectif était de restaurer une fonction musculaire normale dans les myopathies présentant une composante inflammatoire.
    Sa formule est dérivée de celles de molécules naturelles, les physiocrines (elles-mêmes dérivées d’enzymes, les ARNT-synthétases), qui ont un rôle de modulateur de l’immunité.

      Qui était concerné ?

      Des personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale ayant débuté avant l’âge de 10 ans, âgées de 16 à 25 ans, dont le diagnostic avait été confirmé par une analyse génétique.

      D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

        Comment s'est déroulé l'essai ?

        C'était une étude en ouvert où tous les participants recevaient de l’ATYR1940 (Resolaris™).

        Pour chaque participant, le traitement à l’essai était administré une fois par semaine sur une durée de 12 semaines.

        En savoir plus : les essais cliniques en pratique

          Où l'essai a-t-il eu lieu ?

          C'était un essai international qui s'est déroulé dans 5 centres : aux États-Unis (4 centres), en Italie (Milan) et en France (Paris,Marseille)

          Les investigateurs de l'essai en France étaient le Professeur Attarian, du Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA (hôpital de la Timone, Marseille) et le Docteur L. Servais de l’Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière (Paris).

            Qui était le promoteur de l'essai ?

            Le promoteur de l'essai était aTyr Pharma.

            D'autres études cliniques en cours en France

            • l’essai ReDUX4 de phase II évalue la sécurité d’emploi et l’efficacité du losmapimod contre placebo. Le recrutement est terminé. Cet essai est suivi d’une extension en ouvert ;
            • un essai de phase III, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, a pour objectif d'évaluer l'efficacité sur la fonction et la régénération musculaires de la pratique régulière d'un entraînement physique à domicile, pendant 24 mois. Plus d'infos sur cet essai.
            • l'Observatoire national français des patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (Observatoire DMFSH) est une base de données, soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon, dont l'objectif est de rassembler des informations génétiques et cliniques d'un maximum de personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) dans le but d’améliorer les connaissances sur la FSH et d’accélérer la mise au point de médicaments.
            • une étude d’histoire naturelle (ReSOLVE-France) menée au CHU de Nice est destinée à faciliter les futurs essais cliniques de candidats médicaments;
            • un essai clinique en ouvert mené au CHU de Montpellier, pour évaluer les effets d’une supplémentation en antioxydants pendant 6 ans ;

            Où se renseigner sur cet essai ?