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Myopathie nécrosante auto-immune : essai zilucoplan

Publié le 02/08/2021

 Initié en France début 2020, le recrutement de cet essai de phase II, randomisé, en double aveugle contre placebo est désormais terminé. Il visait à évaluer les effets du zilucoplan dans la myopathie nécrosante auto-immune.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai (lien vers page vivre avec la maladie / parcours de soins / les essais)
était d'évaluer la tolérance, la sécurité d’emploi et l'efficacité d’une injection (voie sous-cutanée) par jour pendant 8 semaines de zilucoplan chez 24 personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune, âgées de 18 à 75 ans.

Au vu de ses premiers résultats, le laboratoire UCB (qui développe le zilucoplan) a annoncé en avril 2021 par voie de communiqué de presse sa volonté de ne pas poursuivre plus avant le programme de développement de son candidat-médicament dans la myopathie nécrosante auto-immune, en raison d’une absence d’efficacité significative.

Préalable à cet essai

  • La myopathie nécrosante auto-immune fait partie des myopathies inflammatoires, des maladies liées à un dysfonctionnement du système immunitaire. Son traitement repose sur l’utilisation de médicaments qui réduisent l’activité du  système immunitaire (corticoïdes, immunosuppresseurs...).
    Les 2/3 des personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune produisent des auto-anticorps spécifiques (anti-SRP ou anti-HMGCR), dirigés contre certains composants de la fibre musculaire.
  • Des travaux récents ont montré que ces auto-anticorps provoquent les lésions musculaires caractéristiques de la maladie, en activant le complément. Ce dernier intervient au cours de la réponse immunitaire.
    Cette découverte a ouvert la voie à l’essai de traitements plus ciblés. Le zilucoplan (ou RA101495) en fait partie. Il s’agit d’une molécule de synthèse qui se lie de façon spécifique à une fraction du complément, avec l’objectif de bloquer son activation.
  • Encore en développement, le zilucoplan est également à l’essai dans la myasthénie auto-immune, une autre maladie auto-immune pour laquelle il a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis en septembre 2019.

Qui était concerné ?

  • Des personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune, âgées de 18 à 75 ans, avec anticorps anti-SRP ou anti-HMGCR dans le sang, présentant une faiblesse musculaire d’au moins un groupe de muscles proximaux et  un taux de créatine kinase (CK) supérieur à 1 000 U/L.
  •  D'autres critères d'inclusion, relatifs notamment au traitement en cours, étaient requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettaient de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui recevait le zilucoplan ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'était un essai en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants reçoit (zilucoplan ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai a duré 12 semaines et comporté, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, 7 visites de suivi.

En savoir plus sur les essais cliniques (lien vers page vivre avec la maladie / parcours de soins / les essais)

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • C'est un essai qui s'est déroulé en France (un seul centre, à Paris), aux États-Unis et au Royaume-Uni.
  • L'investigateur de l'essai en France était le Pr Olivier Benveniste (Centre de références maladies neuromusculaires, Hôpital Pitié Salpêtrière, Paris).
  • Promoteur de l'essai : Ra Pharmaceuticals

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la myopathie nécrosante auto-immune