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Progéria : un essai pour ralentir le vieillissement

Publié le 17/11/2014

Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, est terminé. Il évaluait une association de pravastatine et d'acide zolédronique dans une maladie rare, la progéria. 

L'essai

Cette étude, démarrée en octobre 2008, est terminée : le dernier participant inclus dans cet essai a effectué sa dernière visite fin avril 2013.

Réalisé à l’Hôpital de la Timone à Marseille, cet essai a inclus 12 patients de 6 pays européens. Les résultats ont été communiqués aux patients lors d’une réunion en mars 2013.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, était d'évaluer la tolérance et l’efficacité de l’association de pravastatine et d'acide zolédronique (des médicaments utilisés chez l'adulte dans le traitement de l'ostéoporose et de l'athérosclérose) sur le poids, la taille et le métabolisme osseux, chez 15 personnes atteintes de progéria, âgées de plus de 3 ans.

Qu'est-ce que la progéria ?

La progéria ou maladie de Hutchinson-Gilford est une maladie du vieillissement accéléré rarissime (environ 20 patients vivants recensés en Europe). C'est une maladie génétique due à une mutation dominante du gène LMNA.

Elle se manifeste par des signes de vieillissement prématuré et accéléré, en particulier cassure de la courbe de croissance, ostéoporose et athérosclérose sévères, avec un décès précoce (en moyenne vers 13 ans) essentiellement par obstruction des vaisseaux coronaires (infarctus du myocarde) ou du cerveau (attaque cérébrale). Aucun traitement efficace n’est disponible à ce jour.

 

    Qui était concerné ?

    Des personnes atteintes de progéria, âgées de plus de 3 ans, dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques et pouvant se déplacer régulièrement jusqu'à Marseille (France).

    D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

      Comment s'est déroulé l'essai ?

      Pour chaque participant, l'essai a duré 2 ans et comportait, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, une visite toutes les 6 semaines le 1er trimestre, puis tous les 3 mois et 6 mois.

      A chaque visite ont été réalisés des examens de surveillance (poids, taille, prélèvement de sang,..) et une perfusion d'acide zolédronique.

      Chaque participant prenait des comprimés de pravastatine tous les jours pendant le durée de l'essai.

      En savoir plus : les essais cliniques en pratique

        Où l'essai a-t-il eu lieu ?

        Cet essai s'est déroulé dans un seul centre en France (Marseille).

        L'investigateur principal de l'essai était le Pr. Nicolas Lévy (Laboratoire de génétique moléculaire, Hôpital de la Timone, Marseille)

         

        Qui était le promoteur de l'essai ?

        Le promoteur de l'essai était l'Assistance publique des Hôpitaux de Marseille.