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La liste des essais

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La liste des essais

(optionnel)
06/10/2022

LGMD R9 liée à FKRP : essai GNT0006 (ATA-100)

Un premier essai européen de thérapie génique dans la LGMD R9 liée à FKRP  est en cours en France afin d’évaluer le GNT0006 chez l’adolescent dès 16 ans et l’adulte.
Issu de la recherche de Généthon, cet essai de phase Ib/IIb en double aveugle contre placebo a obtenu le feu vert des autorités compétentes dans trois pays : en France, au Danemark et en Grande-Bretagne. Il comprend un suivi sur cinq ans. La partie 1 de l’essai concernera deux groupes de trois patients.

Maladies
12/07/2021

Myopathies des ceintures : étude EIDY

Cette étude en cours en France explore les atteintes motrices (musculaires et fonctionnelles) des dystrophies des ceintures. Les premiers résultats sont attendus en 2025.

Maladies
15/05/2021

Dysferlinopathies : étude COS2

Cette étude observationnelle internationale en cours de recrutement vise à identifier les critères d’évaluation les plus pertinents pour les essais cliniques en suivant l’évolution de la maladie pendant 2 ans chez 200 personnes atteintes de dysferlinopathie (LGMD R2 et myopathie de Miyoshi).

Maladies
16/10/2019

Dysferlinopathie : étude Jain COS

Cette étude observationnelle internationale, aujourd'hui terminée, décrit l'histoire naturelle et définir des critères d'évaluation cliniques en vue de futurs essais cliniques dans les dysferlinopathies.

Maladies
31/07/2019

FSH et LGMD2B : essai ATYR1940

Cet essai international aujourd'hui terminé évaluait la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’activité biologique de l’ATYR1940 et ses effets sur l'inflammation musculaire dans la LGMD2B et la FSH.