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Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare.
Médicaments en développement ou déjà disponibles, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire naturelle et registres, la recherche clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker compte, en France, de nombreux projets. D’autres essais ont aussi lieu partout dans le monde.
Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluait l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.
Cette étude européenne de suivi post AMM évalue l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) à long terme dans le cadre des soins courants.
Cet essai de phase II ainsi que l'essai d'extension en ouvert qui suit sont terminés. Ils ont évalué l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Cet essai a évalué le SRP-4053, un oligonucléotide anti-sens qui vise le saut de l’exon 53 du gène dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.
Cet essai de phase II/III a été arrêté. Il évaluait la tolérance et l’efficacité du WVE-210201 ou suvodirsen. L'ensemble du programme de développement de l'oligonucléotide antisens WVE-210201 ciblant l’exon 51 du gène DMD a lui aussi été stoppé.
Cet essai international de phase III a évalué l’efficacité de l’ataluren (TranslarnaTM) sur le muscle et la fonction motrice dans la myopathie de Duchenne. Il est terminé en France.
Une étude sur 5 ans pour mieux connaître l'histoire naturelle de la maladie : caractériser l’évolution de la myopathie de Duchenne et identifier des indicateurs pour interpréter les essais cliniques.
Ces essais visait à évaluer l’idébénone dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce programme est terminé. Le développement de l'idebénone dans la DMD est arrêté.
L'essai SPITFIRE visait à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance du RO7239361 (BMS-986089) dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce programme est terminé
Cet essai, désormais terminé, a évalué l’oligonucléotide antisens WVE-210201 visant le saut d’exon 51 du gène DMD chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, marchants ou non, âgés de 5 à 18 ans.
Cet essai de phase Ib en ouvert évalue le tolérance et et l'inocuité du riméporide chez des enfants âgés de 6 à 14 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.
Cet essai international de phase IIb en ouvert a évalué le PRO045, une molécule induisant le saut de l’exon 45 du gène de la DMD. Il a tout d'abord permis de définir la dose pertinente pour l’essai avant de l’évaluer durant 11 mois. Cet essai est terminé.
Cet essai international de phase IIb en ouvert a évalué le PRO053, une molécule induisant le saut de l’exon 53 du gène de la DMD, afin de définir la dose pertinente pour l’essai puis de l’évaluer durant 11 mois. Cet essai est terminé.
Cet essai international de phase III, aujourd'hui arrêté, évaluait les propriétés vasodilatatrices d’un inhibiteur de la phosphodiesterase 5 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.