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La liste des essais

Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare. 

La liste des essais

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Maladies
14/06/2022

CMT 1A et PXT3003 : essai « PLEO CMT »

Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Maladies
22/05/2022

Myotonies non-dystrophiques : essai MYOMEX

Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.

Maladies
07/03/2022

CMT 2A : étude des lipides

Cette étude clinique, en cours en France, étudie le métabolisme et analyse les lipides sanguins dans la CMT 2A.

Maladies
16/12/2021

Maladie de Pompe et AT-GAA : essai PROPEL

Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe. 

Maladies
25/08/2020

Maladie de Pompe : essai mini-COMET

Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.

Maladies
30/10/2019

Etude INCEPTUS dans la myopathie myotubulaire liée à l’X

L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.

Maladies
16/10/2019

Myopathie GNE : essai UX001-CL301

Cet essai international qui s'est déroulé en France évaluait les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE. Cet essai a été arrêté.

Maladies
10/07/2019

Dystrophie myotonique de Steinert : essai OPTIMISTIC

L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.

Maladies
08/06/2018

CMT 1A : essai de l'acétate d’ulipristal

Cet essai clinique français est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.

Maladies
16/02/2015

Essai MESAMI

Un essai soutenu par l'AFM-Téléthon qui évalue la greffe de cellules souches mésenchymateuses dans l'insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique. Cet essai est terminé.