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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
28/11/2022

Dystrophie musculaire de Duchenne : les essais cliniques en cours

Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître. Panorama des essais et études cliniques en cours en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

MaladiesFinancé par AFM
28/11/2022

Dystrophie musculaire de Duchenne : essai microdystrophine

Une thérapie génique micro-dystrophine développée par Généthon est à l'essai afin d'évaluer chez l’enfant atteint de DMD la sécurité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine.

MaladiesFinancé par AFM
27/11/2022

Myopathie de Duchenne : étude d’histoire naturelle

Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d'obtenir des données de référence sur son évolution chez des garçons âgés de 5 à 9 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies
21/11/2022

Myopathie de Duchenne : l’essai du tamoxifène

Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.

Maladies
14/11/2022

Myopathie de Duchenne : essais Eteplirsen

Cet essai de phase II ainsi que l'essai d'extension en ouvert qui suit sont terminés. Ils ont évalué l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies
14/11/2022

Myopathies congénitales centronucléaires : étude NatHis-CNM

Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires démarrée en 2017 a été arrêtée en septembre 2021. Elle visait à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.

Maladies
10/11/2022

Myopathie de Duchenne : essai du SRP-4053

Cet essai a évalué le SRP-4053, un oligonucléotide anti-sens qui vise le saut de l’exon 53 du gène dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.

Maladies
07/11/2022

Laminopathie ou d’émerinopathie : l'Observatoire OPALE

L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.