Faites un don
C'est ce que vous coûtera ce don après les 66% de réduction d'impôts

Ligne directe donateurs : 09 69 36 37 47 (Appel non surtaxé)

La liste des essais

Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare. 

La liste des essais

(optionnel)
Maladies
21/12/2023

FSHD : les essais et études cliniques en France

En France, plusieurs essais cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) pour évaluer les effets de candidats-médicaments. Des études cliniques sont également menées en parallèle sur le territoire français pour continuer à mieux comprendre l’histoire naturelle de la maladie et valider des outils d’évaluation de sa progression dans diverses populations de malades : FSHD de type 1 (FSHD1), FSHD de type 2 (FSHD2), non marchants…

Maladies
05/12/2023

SMA : les essais et études cliniques en France

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.

Maladies
14/11/2022

Myopathies congénitales centronucléaires : étude NatHis-CNM

Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires démarrée en 2017 a été arrêtée en septembre 2021. Elle visait à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.

Maladies
07/11/2022

Laminopathie ou émerinopathie : l'Observatoire OPALE

L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.

Maladies
13/09/2022

CMT 1A : essai PREMIER du PXT 3003

Cet essai international est en cours en France. Il évalue l’efficacité et la sécurité d’utilisation du PXT 3003 auprès de 350 personnes atteintes de CMT 1A, pendant 15 mois.

Maladies
07/09/2022

Myopathie myotubulaire liée à l'X : essai ASPIRO

L'essai ASPIRO vise à évaluer les effets de l'AT 132, une thérapie génique apportant la myotubularine, chez 24 garçons atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X. Cet essai est actuellement arrêté et n'inclut pas de nouveaux participants.

Maladies
20/06/2022

La base de données neuropathies périphériques

Cette base de données médicale est en cours de recrutement en France. Elle recueille des données sur le diagnostic, la prise en charge et le suivi des personnes atteintes de neuropathie périphérique (dont la CMT).

Maladies
20/06/2022

Ataxie de Friedreich : essai ACTFRIE

Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à évaluer les effets de la pioglitazone dans une maladie rare du système nerveux, l'ataxie de Friedreich.

Maladies
20/06/2022

Myopathie GNE : étude ClinBio-GNE

Cette étude clinique d’histoire naturelle qui visait à trouver des paramètres cliniques et biologiques significatifs pour caractériser l’évolution de la myopathie GNE en prévision de futurs essais thérapeutiques, qui s'est déroulée en France est terminée.