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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
15/05/2021

Dysferlinopathies : étude COS2

Cette étude observationnelle internationale en cours de recrutement vise à identifier les critères d’évaluation les plus pertinents pour les essais cliniques en suivant l’évolution de la maladie pendant 2 ans chez 200 personnes atteintes de dysferlinopathie (LGMD R2 et myopathie de Miyoshi).

Maladies
20/04/2021

Myopathie de Duchenne : le programme micro-dystrophine

Ce progamme clinique de thérapie génique vise à évaluer chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) la tolérance, l’innocuité et l’efficacité d'une thérapie génique AAV-micro-dystrophine.

Maladies
30/03/2021

Myopathies congénitales centronucléaires : étude NatHis-CNM

Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires vise à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.

Maladies
03/03/2021

Dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale : étude ReSOLVE-France

Cette étude d’histoire naturelle a démarré en France en septembre 2019 et se termine en février 2022. Elle vise à améliorer la mesure de l’évolution de la maladie afin d'accélérer le développement de médicaments pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Son recrutement est terminé et les résultats sont attendus à l'horizon 2022.

Maladies
26/02/2021

Dermatomyosite : essai ITS-PILOT

Un essai en cours en France dont les résultats sont attendus pour 2023. Il évalue les effets du thiosulfate de sodium injecté en sous-cutané sur la calcinose dans la dermatomyosite.

Maladies
18/02/2021

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SHINE

L'essai SHINE est une extension en ouvert des essais ENDEAR et CHERISH en cours en France pour évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation à long terme (5 ans) du nusinersen (Spinraza) dans la SMA.

Maladies
04/02/2021

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : Registre SMA France

Le Registre SMA France est en cours de recrutement en France. Il collecte et analyse les données médicales, génétiques et biologiques de toutes les personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) en France.

Maladies
01/12/2020

Amyotrophie spinale : Olesoxime (étude OLEOS)

Cette phase d’extension européenne, y compris en France évaluait à long terme les effets de l'olesoxime chez les patients ayant participé aux essais de phase Ib et de phase II/III. Elle a été arrêtée. Les résultats publiés en 2020 ne montrent pas d'efficacité à long terme du produit.