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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
25/11/2020

Myopathie de Duchenne : essai du SRP-4053

Cet essai a évalué le SRP-4053, un oligonucléotide anti-sens qui vise le saut de l’exon 53 du gène dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.

Maladies
25/11/2020

Myopathie de Duchenne : essai Ataluren phase III

Cet essai international de phase III a évalué l’efficacité de l’ataluren (TranslarnaTM) sur le muscle et la fonction motrice dans la myopathie de Duchenne. Il est terminé en France.

Maladies
27/08/2020

Myopathie de Duchenne : l’essai du tamoxifène

Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.

Maladies
25/08/2020

Maladie de Pompe : essai mini-COMET

Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.

Maladies
30/10/2019

Etude INCEPTUS dans la myopathie myotubulaire liée à l’X

L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.

Maladies
16/10/2019

Myopathie GNE : essai UX001-CL301

Cet essai international qui s'est déroulé en France évaluait les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE. Cet essai a été arrêté.

Maladies
16/10/2019

Dysferlinopathie : étude Jain COS

Cette étude observationnelle internationale, aujourd'hui terminée, décrit l'histoire naturelle et définir des critères d'évaluation cliniques en vue de futurs essais cliniques dans les dysferlinopathies.

Maladies
15/09/2019

Myopathie de Duchenne : essai de phase I du WVE-210201

Cet essai, désormais terminé, a évalué l’oligonucléotide antisens WVE-210201 visant le saut d’exon 51 du gène DMD chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, marchants ou non, âgés de 5 à 18 ans.

Maladies
18/08/2019

Myopathie de Duchenne : essai du riméporide

Cet essai de phase Ib en ouvert évalue le tolérance et et l'inocuité du riméporide chez des enfants âgés de 6 à 14 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.