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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
31/07/2019

FSH et LGMD2B : essai ATYR1940

Cet essai international aujourd'hui terminé évaluait la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’activité biologique de l’ATYR1940 et ses effets sur l'inflammation musculaire dans la LGMD2B et la FSH.

Maladies
31/07/2019

Myopathie facio-scapulo-humérale : ATYR1940

Cet essai international est terminé. Il évaluait la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH

Maladies
31/07/2019

Myopathie facio-scapulo-humérale précoce : ATYR1940

Cet essai international, aujourd'hui terminé, a évalué la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH à début précoce.

Maladies
10/07/2019

Dystrophie myotonique de Steinert : essai OPTIMISTIC

L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.

Maladies
08/06/2018

CMT 1A : essai de l'acétate d’ulipristal

Cet essai clinique français est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.

Maladies
04/06/2016

Laminopathie ou d’émerinopathie : l'Observatoire OPALE

L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.

Maladies
30/05/2016

Myopathie de Duchenne : essai du PRO045

Cet essai international de phase IIb en ouvert a évalué le PRO045, une molécule induisant le saut de l’exon 45 du gène de la DMD. Il a tout d'abord permis de définir la dose pertinente pour l’essai avant de l’évaluer durant 11 mois. Cet essai est terminé.

Maladies
30/05/2016

Myopathie de Duchenne : essai du PRO053

Cet essai international de phase IIb en ouvert a évalué le PRO053, une molécule induisant le saut de l’exon 53 du gène de la DMD, afin de définir la dose pertinente pour l’essai puis de l’évaluer durant 11 mois. Cet essai est terminé.

Maladies
03/03/2016

Amyotrophie spinale : essai ASIRI

L'essai du riluzole qui vise à protéger les motoneurones dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 est terminé. Les résultats sont en cours de publication.