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FSH et LGMD2B : ATYR1940

Un essai international aujourd'hui terminé.

Évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’activité biologique de l’ATYR1940 et ses effets sur l'inflammation musculaire dans la LGMD2B et la FSH

Démarré en septembre 2015, cet essai de phase Ib/II, en ouvert, contre placebo, est terminé.

Le développement de l'ATYR1940 par le laboratoire aTyr Pharma a été arrêté, en l'absence de partenaire stratégique, comme cela est mentionné par la société américaine dans son bilan financier de l'année 2017.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai était d’évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation, l’immunogénicité et l’activité biologique de l’ATYR1940 chez 8 personnes atteintes de myopathie des ceintures de type 2B (LGMD2B) et 8 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), âgés de 18 à 75 ans d’une part et de compléter les résultats obtenus lors du premier essai chez les patients atteints de FSH d’autre part.

Préalable à cet essai

L’ATYR1940 était une molécule modulatrice du système immunitaire, potentiellement bénéfique sur les myopathies présentant une composante inflammatoire.
Sa formule est dérivée de celles de protéines naturelles, les physiocrines, dérivées d’enzymes tRNA synthetases, au rôle immunomodulateur.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes de myopathie des ceintures 2B (LGDM2B) ou dysferlinopathie ou de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 75 ans, dont le diagnostic avait été confirmé par une analyse génétique.
D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

• Tous les participants recevaient l’ATYR1940. Différentes doses de l’ATYR1940 étaient évaluées (0,3, 1 ou 3 mg/kg).
• C’était un essai en ouvert, c'est-à-dire que les médecins et les participants ont connaissance du traitement à l'essai.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

• C'était un essai international qui s'est déroulé dans 2 centres en France (Marseille et Paris) et au Danemark, aux États-Unis et en Italie.
• L'investigateur principal de l'essai en France était le Professeur Attarian, du Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA (hôpital de la Timone, Marseille).
• Promoteur de l'essai : aTyr Pharma

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Auprès de l'investigateur principal de l'essai : Pr Attarian et de la cellule de coordination OrphanDev : 04 91 32 41 62
• Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT02579239


Publié le : 31/07/2019

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