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Le chemin du médicament

Les grandes étapes indispensables au développement du médicament
De la découverte d’une maladie à la mise à disposition d’un traitement, le chemin est long. Tour d’horizon des grandes étapes qui jalonnent ce chemin.

1 - La recherche fondamentale – Les études in vitro

Pour mettre au point un traitement, les chercheurs doivent trouver l’origine de la maladie et en comprendre les mécanismes. Ainsi, si la pathologie est d’origine génétique, ce qui est le cas de la majorité des maladies rares, il faut identifier le ou les gène(s) porteur(s) d’anomalies. Les généticiens analysent (séquencent) alors des gènes déjà connus pour être impliqués dans des maladies, ou l’ensemble du génome du malade. Pour comprendre les mécanismes de la pathologie, les chercheurs s’appuient sur un grand nombre d’analyses — imagerie, histopathologie, biochimie, criblage, etc. — effectuées sur les tissus des malades, des cellules saines ou malades et des petits animaux modèles comme la drosophile (mouche à vinaigre), le poisson-zèbre, le ver nématode. Une fois les mécanismes identifiés, ils peuvent concevoir et proposer des traitements potentiels. 

 

2 - Le développement préclinique – Les études in vivo chez l’animal  

La recherche animale est une obligation règlementaire, strictement encadrée par des règlements européens et français sous le contrôle en France des ministères de l’agriculture et de la recherche. 
Des comités d’éthique indépendants examinent tous les protocoles de recherche impliquant des animaux.

Les études précliniques ont pour objectifs :

  • d’apporter la preuve de principe de l’intérêt et de l’efficacité  du traitement envisagé, 
  • d’évaluer son absence de toxicité, son devenir dans l’organisme, son mode d’administration, 
  • de définir les doses optimales et les critères d’évaluation des effets du traitement. 

Pour celà, les chercheurs vont tester le traitement sur des cellules et/ou des modèles animaux de plus en plus gros, génétiquement et physiologiquement proches des malades, si ces modèles existent. Il peut s’agir de mouches, de vers ou de poissons ou d’animaux plus gros comme les chiens qui ont de nombreuses maladies héréditaires similaires à celles de l’Homme. 

Cette étape de la recherche est longue, coûteuse et difficile. Elle est indispensable pour valider la sécurité et l’efficacité d’un traitement avant qu’il ne soit également testé chez les malades. 

 

3- Le développement clinique –Les études in vivo chez l’homme

Pour démarrer les essais cliniques, un dossier de demande d’autorisation d’essai clinique est déposé auprès des autorités réglementaires du pays dans lequel le traitement sera évalué chez l’Homme. Par exemple, en France, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), et aux Etats-Unis, la Food and drug administration (FDA). Ces agences vérifient que toutes les études pré-cliniques permettant de garantir le maximum de sécurité pour les essais chez l’Homme ont bien été effectuées. Si ce n’est pas le cas, l’essai ne sera pas autorisé et le traitement ne pourra pas être proposé aux malades. 

Une fois le feu vert reçu, les essais cliniques peuvent démarrer. Pour la majorité des traitements, ceux-ci sont tout d’abord évalués chez quelques volontaires sains. 

  • Essai clinique de phase 1 dont le propos est d’évaluer la toxicité du produit chez l’Homme et son devenir dans l’organisme. 
  • Si les résultats sont positifs, sera alors organisé un essai clinique de phase 2, cette fois chez une centaine de malades. Il s’agit toujours de s’assurer de l’absence de toxicité, mais aussi d’établir la dose optimale de traitement. Pour les maladies rares, faute de traitement alternatif, généralement, les essais débutent en phase 2, avec un nombre moindre de patients. 
  • Là encore si les résultats sont positifs, sera lancé un essai de phase 3 chez un millier de malades durant une période plus longue. Dans ce cas, il s’agit de comparer le traitement à un médicament alternatif ou un placebo. Concernant les maladies rares, le nombre de malades concernés est moins important. En outre, si la pathologie est très sévère, le nouveau traitement ne sera pas évalué par rapport à un placebo, mais sera comparé à l’évolution naturelle de la maladie.

 

4 - La mise à disposition du traitement

Lorsque tous les essais cliniques sont terminés et le bénéfice du traitement avéré, une autorisation de mise sur le marché (AMM) est demandée pour permettre à tous les malades de recevoir le médicament. En Europe, cette demande est faite auprès de l’Agence européenne du médicament (EMA), et auprès de la FDA aux Etats-Unis. L’AMM n’est donnée que si les agences estiment que le rapport “bénéfice versus risque” penche suffisamment en faveur du bénéfice. Si ce n’est pas le cas, le promoteur devra affiner ses résultats, voire recommencer des essais cliniques. 

 

Pour en savoir plus sur la position de l'AFM-Téléthon sur la "recherche médicale et les essais chez les animaux"

Lire la tribune de l'AFM-Téléthon, "Recherche in vivo, une mise au point"

 

 

Publié le : 18/05/2017