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Stratégie

Développer des thérapies innovantes pour les maladies rares
Innovation, efficacité thérapeutique et intérêt général : trois principes guident la stratégie de l’AFM-Téléthon pour guérir.

La stratégie qui guide l’AFM-Téléthon vers son objectif principal – la guérison des malades s’appuie sur : 

  • L’innovation. Parce que la pharmacologie traditionnelle n’offrait aucune solution aux maladies rares longtemps considérées comme incurables, l’AFM-Téléthon a fait le choix d’investir massivement dans le développement de thérapies innovantes comme la thérapie génique, la pharmaco-génétique ou la thérapie cellulaire. Un choix qui a porté ses fruits avec les premières victoires remportées pour des déficits immunitaires, des maladies rares du sang, du cerveau, de la vision ou des muscles.
  • L’intérêt général. Dès les premiers Téléthon, l’AFM-Téléthon, grâce aux dons pour la recherche médicale, a fait le choix de développer des laboratoires et des outils d’intérêt général qui permettent de progresser dans la connaissance et la mise au point de traitements pour les maladies rares. Cela a notamment été le cas avec la mise en place de banques d’ADN et la réalisation des premières cartes du génome humain qui ont permis d’accélérer la découverte des gènes responsables de centaines de maladies. Aujourd’hui, les thérapies nouvelles impulsées par l’Association montrent leurs premiers résultats pour des maladies rares. Ces innovations thérapeutiques bénéficient aux maladies fréquentes. C’est la médecine toute entière qui bénéficie de ces avancées.
  • L’efficacité pour les malades. Parce que son objectif est la guérison de maladies évolutives, l’AFM-Téléthon met tout en œuvre pour mettre les traitements à la disposition des malades le plus rapidement possible. 

Découvrez : les victoires du Téléthon et de l'AFM-Téléthon

Accélérer la guérison grâce à une force de frappe unique

Pour atteindre son objectif, l’AFM-Téléthon utilise différents modes d’action. Elle apporte son soutien à plus de 200 programmes de recherche et jeunes chercheurs chaque année à travers ses propres appels d’offres ou ceux d’associations partenaires.

Seule ou en partenariat, elle a également créé ses propres laboratoires, Généthon, l'Institut de Myologie, I-stemdes leaders internationaux dans le domaine des biothérapies innovantes. Ces derniers rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies pour les Maladies Rares constituent une force de frappe unique au monde par son envergure et par sa mission d’intérêt général. Au total, plus de 500 experts sont mobilisés pour accélérer la mise à disposition des traitements pour les malades.

L’AFM-Téléthon est également membre fondateur de

  • La Fondation maladies rares, un modèle unique de coopération scientifique entre acteurs associatifs (AFM-Téléthon, Alliance maladies rares) et acteurs publics (Inserm, Conférence des directeurs généraux de CHU et la Conférence des présidents d’université), dont l'objectif est de fédérer les compétences et créer des synergies favorisant l'émergence de thérapeutiques. Depuis sa création, elle a financé plus de 379 projets via son appel d'offres.
  • L'Institut Imagine, un pôle de recherche, de soins et d'enseignement au coeur de l'hôpital Necker-Enfants malades. Son objectif : trouver et appliquer au plus vite des solutions diagnostiques et thérapeutiques pour les maladies génétiques.
  • Le fonds d'amorçage "biothérapies innovantes et maladies rares", créé avec Bpifrance. Ce fonds finance à un stade très précoce de jeunes entreprises qui développent des innovations thérapeutiques pour les maladies rares. 

A lire : Le premier bilan du fonds d'amorçage "biothérapies innovantes et maladies rares" de l'AFM-Téléthon et Bpifrance

Faire émerger les biothérapies innovantes au bénéfice du plus grand nombre

L'AFM-Téléthon apporte son soutien à des essais thérapeutiques en cours ou en préparation. Ces essais s'appuient en grande partie sur des biothérapies innovantes : thérapie génique ou cellulaire, pharmacogénétique, cellules souches... Pour l'AFM-Téléthon, il s'agit de démontrer la faisabilité et l'efficacité de ces thérapeutiques pour les malades neuromusculaires mais aussi pour des maladies génétiques rares, modèles de pathologies plus fréquentes. 

A lire : Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l'AFM-Téléthon

En 2016, l'AFM-Téléthon et Bpifrance, créent Yposkesi, une plate forme industrielle de développement et de production de thérapies innovantes. Elle vise un objectif clair et ambitieux : développer les capacités de productions de ces thérapies complexes et innovantes pour répondre aux besoin des essais cliniques et les amener jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché et à la mise à disposition des malades à un coût juste et maîtrisé.

A lire : Le grand défi de la bioproduction

Publié le : 27/06/2020

 

 En 2019, l'AFM-Téléthon a consacré 41,2 M € pour la mission Guérir

En 2019, l'AFM-Téléthon a consacré 41,2 M € pour la mission Guérir