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Covid-19 et vaccination : l’observatoire Va-C-Nemus a besoin de vous !

Publié le : 23/03/2021

Covid-19 et vaccination : l’observatoire Va-C-Nemus a besoin de vous !

Tout adulte atteint d’une maladie neuromusculaire identifiée peut participer sur internet à une grande étude portée par le CHU de Bordeaux.
Maladies

CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003

Publié le : 23/10/2018

CMT1A : Pharnext franchit une étape dans le développement du PXT 3003

Pharnext a annoncé par communiqué de presse des résultats satisfaisants de l’essai PLEO CMT. Elle compte déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché.
Maladies

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Publié le : 09/09/2015

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
Maladies
Recherche

Avancées de la recherche

Publié le : 23/07/2021

Avancées de la recherche

Deux nouvelles « Avancées de la recherche » dans la CMT et dans la DM2 sont en ligne ! Découvrez ainsi neuf documents sur différentes maladies neuromusculaires et présentant l’actualité de la recherche des 12 derniers mois.
Maladies

Le Treatabolome, une plateforme « numérique » ouverte répertoriant les traitements existants dans les maladies rares génétiques

Publié le : 20/07/2021

Le Treatabolome, une plateforme « numérique » ouverte répertoriant les traitements existants dans les maladies rares génétiques

En recensant tous les traitements connus en fonction du gène et/ou du variant en cause, le délai entre le diagnostic génétique et le démarrage d’un traitement pourra être considérablement réduit.
Maladies

CMT : ouverture d’un premier centre français pour un nouvel essai du PXT3003

Publié le : 15/07/2021

CMT : ouverture d’un premier centre français pour un nouvel essai du PXT3003

L’essai international appelé « PREMIER », qui évalue les effets du PXT3003 dans la CMT1A, vient de démarrer en Europe et plus précisément en France, à Marseille.
Maladies
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CMT : une confusion possible avec une autre maladie de la myéline

Publié le : 12/07/2021

CMT : une confusion possible avec une autre maladie de la myéline

Il n’est pas toujours facile de distinguer la CMT d’autres neuropathies périphériques. Une analyse génétique peut corriger d’éventuelles erreurs diagnostiques.
Maladies

Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements

Publié le : 19/05/2021

Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements

Les cellules souches pluripotentes induites représentent un modèle cellulaire d’intérêt pour évaluer des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique.
Maladies

La thérapie génique progresse dans les CMT X1 et CMT 4J

Publié le : 11/05/2021

La thérapie génique progresse dans les CMT X1 et CMT 4J

Trois publications confirment les espoirs de la thérapie génique pour soigner différentes formes de maladie de Charcot-Marie-Tooth avec de bons résultats dans des modèles animaux.
Maladies
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Urgences : les bons réflexes !

Publié le : 10/05/2021

Urgences : les bons réflexes !

Alerter ses proches, contacter le Samu, transmettre les informations utiles au médecin : trois réflexes à avoir en situation d’urgence dans les maladies neuromusculaires.
Maladies
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