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Maladie de Pompe et AT-GAA (essai PROPEL)

Une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne à l'essai en France

Comparer l’efficacité et la tolérance  de l’AT-GAA à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe. 

Démarré en décembre 2018 aux États-Unis, cet essai de phase III, randomisé, en double aveugle, se déroule dans plus de 20 pays, dont la France. En France, le recrutement est terminé.

Objectif de l'essai

Comparer l’efficacité et la tolérance  de l’AT-GAA (association de l'enzyme recombinante ATB2000 et de la molécule chaperonne AT2221 ou miglustat) à celles du Myozyme® (traitement de référence dans la maladie de Pompe) associé à un placebo, chez 100 personnes atteintes de la forme tardive de la maladie de Pompe, âgés de plus de 18 ans.

Préalable à cet essai

L’AT-GAA est une enzymothérapie de substitution qui apporte à l’organisme l’enzyme GAA, déficiente dans la maladie de Pompe. Elle est développée société Amicus Therapeutics et associe :

  • l’ATB200, une enzyme recombinante humaine de nouvelle génération et
  • l’AT2221 (ou miglustat), une molécule chaperonne qui stabilise l’ATB200 dans le sang et permet d’augmenter la quantité de l’enzyme de substitution qui pénètre dans les cellules musculaires. Le miglustat est déjà prescrit pour traiter la maladie de Gaucher, une autre maladie héréditaire du métabolisme.

D’autres essais cliniques de l’AT-GAA sont actuellement en cours, mais seul l’essai PROPEL se déroule en France.

Qui est concerné ?

Les personnes atteintes de la forme tardive de la maladie de Pompe, adultes, qu’elles aient déjà été traitées par Myozyme® ou non.

D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine quelle molécule - soit AT-GAA, soit Myozyme® -  chacun des participants de l’essai reçoit, par perfusion à l'hôpital, toutes les 2 semaines. Ni le patient, ni le médecin ne savent lequel des deux produits est administré (double-aveugle).
  • L'essai dure un an pendant lequel des examens médicaux (test de marche de 6 minutes, mesures de la force musculaire, mesure de la capacité vitale, questionnaires de qualité de vie,...) sont réalisés tous les 3 mois pour évaluer la bonne tolérance et l'efficacité du traitement.
  • À l’issue de l’essai, les participants peuvent recevoir l’AT-GAA dans le cadre d’une extension en ouvert de l’essai dans laquelle tous les participants reçoivent l’AT-GAA.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai international. En France, il se déroule dans 5 centres : Garches, Lille, Lyon, Marseille et Nice.
  • Promoteur de l'essai : Amicus Therapeutics.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Publié le : 25/08/2020

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