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Myasthénie auto-immune et efgartigimod

Un essai terminé en France dont les résultats sont publiés.

Évaluer les effets de l’efgartigimod dans la myasthénie auto-immune.

Démarré en septembre 2018, cet essai de phase III randomisé en double aveugle contre placebo nommé ADAPT a eu lieu dans une quinzaine de pays dont la France. Il est fini depuis août 2020 mais se poursuit par une extension en ouvert (ADAPT+) dont le recrutement est clos. Après la publication en mai 2020 de résultats préliminaires encourageants, les résultats définitifs (et positifs) de l'essai ADAPT sont parus en juillet 2021.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai clinique était d’étudier l’efficacité, la sécurité, la tolérance et l’impact sur les activités de la vie quotidienne et la qualité de vie de l’efgartigimod en perfusion chez 167 personnes atteintes de myasthénie auto-immune généralisée, âgées de 18 ans et plus.

Préalable à cet essai

  • La myasthénie auto-immune est liée à un dérèglement du système immunitaire qui s’attaque aux constituants même de l’organisme en produisant des autoanticorps dirigés contre des éléments de la jonction neuromusculaire. Le blocage de cette jonction est à l’origine des symptômes.
  • Les autoanticorps sont des immunoglobulines G (IgG). Le récepteur néonatal Fc (FcRn), qui est notamment présent dans la paroi des vaisseaux, empêche l’élimination des IgG et favorise leur recyclage, ce qui contribue à maintenir leur forte concentration dans le sang.
  • Administré en perfusion, l’efgartigimod (ou ARGX-113) bloque le FcRn. Il pourrait ainsi réduire les taux d’IgG (y compris les autoanticorps en cause dans la myasthénie auto-immune), à l’instar d’autres moyens déjà disponibles comme les échanges plasmatiques.
  • Un essai de phase II (NCT02965573) mené contre placebo chez 24 personnes atteintes de myasthénie généralisée a conclu que l’efgartigimod était bien toléré. Il a entrainé une baisse rapide des Ig totales et des autoanticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RCAh) chez tous les participants, avec une amélioration rapide et prolongée de la maladie chez 75% d’entre eux.
  • L’efgartigimod est également à l’étude dans d’autres maladies auto-immunes (thrombocytopénie immune primaire, pemphigus vulgaire, polyneuropathies inflammatoires démyélinisantes chroniques).
  • D'autres médicaments anti-FcRn sont à l’essai dans la myasthénie: le rozanolixizumab, le nipocalimab...

Qui était concerné ?

  • Des personnes atteintes de myasthénie auto-immune généralisée âgées de 18 ans et plus, dont le diagnostic a été posé sur des critères cliniques (classification de la Myasthenia gravis foundation of America ou MGFA).
  • D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Ils étaient recherchés lors d’un entretien avec le médecin investigateur et/ou du bilan de la visite de sélection.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort déterminait qui recevait l’efgartigimod ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'était un essai en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants recevait (efgartigimod ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai a duré 6 mois.
  • Lors du suivi étaient réalisés des examens peu invasifs (examen clinique, questionnaires de qualité de vie et d’activités, épreuves fonctionnelles respiratoires...).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • L'essai ADAPT s'est déroulé dans une quinzaine de pays, dont la France qui a compté 2 centres investigateurs, Bordeaux (Dr Guilhem Solé) et Marseille (Pr Shahram Attarian).
  • Promoteur de l'essai : Argenx BVBA.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la myasthénie autoimmune

 

 

 

 

 

Forum

Ce forum est un espace d'échange et de partage d'expérience pour les personnes touchées par une maladie neuromusculaire et rare. Il est modéré à priori et de manière quotidienne par les équipesd e l'AFM-Téléthon.

L'information diffusée sur ce forum est destinée à encourager, et non à remplacer, les relations directes entre patients et professionnels de santé.

Par Marine le 03/04/2019
CaroLHR a écrit:
> Bonjour,
> Je suis nouvelle sur le forum, je me présente, je m'appelle Caroline, j'ai
> une myasthénie au stade 1, seulement oculaire, depuis plus de 13 ans. Je
> suis enceinte d'un peu plus de 2 mois, et je me pose plein de questions.
> Comment...
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Par Annie le 21/03/2018
Vous pouvez vous adresser au Groupe d'Intérêt myasthénie de l'AFM (myasthenie@afm-telethon.fr) qui pourra vous l'envoyer par mail. :)

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Par Emmanuel le 27/02/2018
Bonjour,
Quelqu'un saurait-il s'il existe une version anglaise de la carte de myasthénique ? (en vue d'un voyage en Angleterre pour mon fils, qui est atteint d'une myasthénie auto-immune)
Merci! Cordialement,
Emmanuel

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Par Olivier le 11/02/2018
Je tiens à signaler l'étude Inspire compare ouverte aux myasthéniques : n'étant pas possible de mettre une url ici taper juste Inspire compare dans le fureteur de votre choix.

"Les médecins et chercheurs ont besoin de l’aide des patients pour mieux comprendre et soigner les maladies...
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Par Pole accueil Famille le 05/10/2017
Toutes mes félicitations Caroline !!!!
Je pense que GIGI et Annie vous prodiguent là de judicieux conseils !
Prenez bien soin de vous,
Chaleureusement
Fabrice

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Publié le : 30/07/2021