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Myasthénie auto-immune et ravulizumab

En France et dans onze autres pays du monde, un essai en cours évalue les effets et la tolérance du ravulizumab dans la myasthénie auto-immune.

Initié en mars 2019, cet essai international de phase 3, randomisé, en double aveugle contre placebo est en cours de recrutement en France depuis février 2020. Sa fin est prévue en décembre 2023.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité du ravulizumab en perfusion chez 160 personnes atteintes de myasthénie généralisée, âgées de 18 ans et plus.

Préalable à cet essai

  • La myasthénie auto-immune résulte d'un dysfonctionnement du système immunitaire, lequel a pour rôle de défendre l’organisme contre les microbes. Dans la myasthénie, il produit des auto-anticorps qui s’attaquent à la jonction neuromusculaire.
  • Présent dans le sang, le complément se compose de plusieurs protéines qui interviennent dans les réactions immunitaires. Ses fractions 5 à 9 forment un complexe dit « d’attaque membranaire » qui se fixe à la surface des microbes cibles. Ce complexe serait impliqué dans la myasthénie, selon des études menées dans des modèles animaux de la maladie et chez des personnes malades.
  • Le ravulizumab est un anticorps monoclonal conçu pour se lier de façon spécifique à la fraction C5 du complément, avec pour objectif d’empêcher la formation du complexe d’attaque membranaire. Il possède le même mécanisme d’action que l’éculizumab, lequel a fait l’objet en France de l’essai clinique REGAIN. Leur durée d’action serait différente : 8 semaines pour le raviluzumab et 2 semaines pour l’éculizumab. Un autre anti-C5, le zilucoplan, est également à l’essai dans la myasthénie aux États-Unis.
  • Le ravulizumab est déjà commercialisé sous le nom d’Ultomiris® en Europe, au Japon et aux États-Unis pour traiter d’autres maladies rares : le syndrome hémolytique et urémique, et l’hémoglobinurie paroxystique nocturne.

Qui est concerné ?

  • Des personnes âgées de 18 ans et plus, atteintes de myasthénie généralisée depuis au moins six mois, n’ayant pas eu de thymectomie dans l’année précédente, ni été traitées auparavant par un autre inhibiteur du complément, comme l’éculizumab.
  • Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  •  Un tirage au sort détermine qui reçoit le ravulizumab ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (ravulizumab ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure 6 mois et comporte 4 perfusions (de ravulizumab ou de placebo), les deux premières espacées de 2 semaines, et les suivantes de 8 semaines.
  • Au début et à la fin de l’essai sont réalisés les examens peu invasifs qui composent le score quantitatif QMG (mesure de la capacité vitale, force de préhension par dynamomètre...). Un questionnaire permet également d’évaluer l’impact de la myasthénie sur les activités de la vie quotidienne (score MG-ADL).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule en France (Garches, Lille, Marseille, Nice) et dans 11 autres pays : États-Unis, Canada, Danemark, Allemagne, Israël, Italie, Japon, République de Corée, Pays-Bas, Espagne et Suisse.
  • En France, le coordinateur national de l’essai est le Pr Djillali Annane (Hôpital Raymond-Poincaré, Garches). Les autres investigateurs sont le Dr Céline Tard (Hôpital Salengro, Lille), le Pr Shahram Attarian (Hôpital de la Timone, Marseille) et le Dr Saskia Bresch (Hôpital Pasteur 2, Nice).
  • Promoteur de l'essai : Alexion Pharmaceuticals

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur  la recherche dans la myasthénie auto-immune.

 

 

 

 

 

 

 

 

Publié le : 21/07/2020