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Myasthénie auto-immune et rozanolixizumab : essai MycarinGstudy

Un essai en cours en France dont les résultats sont attendus à l’horizon 2021–2022.

Évaluer les effets du rozanolixizumab dans la myasthénie auto-immune.

Myasthénie recherche essai Rozanolixizumab MycarinGstudy

Démarré en juin 2019, l’essai de phase III  randomisé, en double aveugle, contre placebo MycarinGstudy est en cours de recrutement. Il devrait se terminer en juillet 2021.

Objectif de l'essai

MycarinGstudy a pour objectif d’évaluer la tolérance, la sécurité d’emploi et l'efficacité de deux doses différentes de rozanolixizumab en injections sous-cutanées chez 240 personnes atteintes de myasthénie auto-immune, âgées de 18 ans et plus.

Préalable à cet essai

  • La myasthénie auto-immune  est une maladie du système immunitaire, lequel produit des auto-anticorps dirigés contre un constituant de la jonction neuromusculaire : récepteur à l’acétylcholine (RACh), récepteur tyrosine-kinase spécifique du muscle (MuSK)...
  • Les récepteurs néonataux Fc (FcRn) favorisent le recyclage des immunoglobulines G (IgG), dont font partie les auto-anticorps produits par les personnes atteintes de myasthénie. En se liant avec les IgG, les récepteurs FcRn empêchent leur dégradation et donc prolongent leur durée de vie dans l’organisme.
  • Médicament en développement, le rozanolixizumab (ou UCB7665) est un anticorps monoclonal dirigé de façon spécifique contre les FcRn. Il bloque ces récepteurs, entrainant une réduction de toutes les IgG circulantes et notamment des auto-anticorps.
  • Administré par voie sous-cutanée, le rozanolixizumab a été évalué par un essai de phase II contre placebo dans la myasthénie modérée à sévère. Selon des résultats préliminaires de cet essai, le candidat-médicament serait bien toléré et entrainerait une réduction du taux d’auto-anticorps ainsi qu’une amélioration, significative sur le plan clinique, de la myasthénie.
  • D’autres anti-FcRn sont à l’essai dans la myasthénie, comme l’efgartigimod et le nipocalimab.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes d’une forme généralisée de myasthénie auto-immune avec anticorps anti-RACh ou anti-MuSK, âgées de 18 ans et plus.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit le rozanolixizumab ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (rozanolixizumab ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure 18 semaines (4,1 mois) et comporte, outre la visite de sélection et la visite d'inclusion, 12 visites de suivi. Le « traitement » (rozanolixizumab ou placebo) est injecté par voie sous-cutanée (sous la peau) toutes les semaines, pendant 6 semaines.
  • Lors du suivi, des examens peu invasifs sont réalisés : examen clinique, questionnaires, mesure de la capacité vitale, de la force de préhension (dynamomètre).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule dans 15 pays, dont la France qui compte 8 centres investigateurs : Bordeaux (Dr Guilhem Solé), Clermont-Ferrand (Dr Frédéric Taithe), Limoges (Dr Karima Ghorab), Marseille (Pr Shahram Attarian), Nantes (Pr Yann Péréon), Nice (Pr Sabrina Sacconi), Paris (Dr Sophie Demeret) et Strasbourg (Dr Aleksandra Nadaj-Pakleza).
  • Promoteur de l'essai : UCB Biopharma  

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la myasthénie auto-immune

Publié le : 02/03/2021