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Myasthénie auto-immune et rozanolixizumab à long terme

Un essai en cours en France dont les résultats sont attendus à l’horizon 2022.

Évaluer les effets sur plusieurs mois du rozanolixizumab dans la myasthénie auto-immune

 

Myasthénie recherche extension Rozanolixizumab

Démarré en octobre 2019, cet essai de phase III, randomisé, est en cours de recrutement sur invitation. Sa fin est prévue en mai 2021.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d’étudier l’efficacité, la tolérance et la sécurité à long terme de deux doses différentes de rozanolixizumab en injections sous-cutanées hebdomadaires chez 240 adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée.

Préalable à cet essai

  • Le rozanolixizumab ou UCB7665 est un anticorps monoclonal dirigé de façon spécifique contre les récepteurs néonataux FC (ou FcRn). Il bloque ces récepteurs, les empêchant de recycler les immunoglobulines G, dont font partie les auto-anticorps (anti-RACh, anti-MuSK...) produits par les personnes atteintes de myasthénie auto-immune.
  • Un essai de phase II a évalué le rozanolixizumab contre placebo dans la myasthénie modérée à sévère. Selon des résultats préliminaires de cet essai, le candidat-médicament serait bien toléré et entrainerait une réduction du taux d’auto-anticorps ainsi qu’une amélioration, significative sur le plan clinique, de la myasthénie.
  • Depuis juin 2019, le rozanolixizumab fait l’objet d’un essai clinique de phase III randomisé en double aveugle contre placebo (MycarinGstudy, NCT03971422) d’une durée de quatre mois. À son terme, ses participants peuvent participer à une extension en ouvert d’une durée totale de 14 mois (60 semaines).

Qui est concerné ?

Les personnes atteintes de myasthénie auto-immune généralisée avec anti –RACh ou anti-MuSK, âgées de 18 ans et plus ayant participé à l’essai de phase III du rozanolixizumab contre placebo appelé MycarinGstudy (NCT03971422).
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort définit deux groupes de participants, chaque groupe recevant une dose différente de rozanolixizumab. Il s’agit d’un essai « en ouvert », c’est-à-dire que les médecins investigateurs et les participants atteints de myasthénie connaissent le médicament à l’essai.
  • Pour chaque participant, l'essai dure au total (traitement et suivi) 14 mois et comporte, outre la visite de sélection et la visite d'inclusion, 16 visites de suivi, toutes les semaines initialement, puis plus espacées.
  • Lors du suivi sont réalisés des examens peu invasifs : questionnaires, examen clinique, mesure de la capacité vitale, force de préhension par dynamomètre...

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule dans 15 pays, dont la France qui compte 8 centres investigateurs : Bordeaux (Dr Guilhem Solé), Clermont-Ferrand (Dr Frédéric Taithe), Limoges (Dr Karima Ghorab), Marseille (Pr Shahram Attarian), Nantes (Pr Yann Péréon), Nice (Pr Sabrina Sacconi), Paris (Dr Sophie Demeret) et Strasbourg (Dr Aleksandra Nadaj-Pakleza).
  • Promoteur de l'essai : UCB Biopharma

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la myasthénie auto-immune

Publié le : 02/03/2021