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Myopathie de Duchenne : Ataluren – Etude PTC Pass

Une étude de suivi post AMM

Une étude européenne pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) à long terme dans le cadre des soins courants.

Ce registre de suivi européen des patients traités par l’Ataluren dans le cadre des soins courants, à la consultation neuromusculaire a démarré en avril 2015 : il est en cours de recrutement. Il devrait se terminer en Avril 2022. Il a été mis en place par le comité de pharmacovigilance de l’Agence européenne du médicament.

Objectif de l’essai

Cette étude de suivi de cohorte a pour but d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) sur 5 ans chez 200 patients atteints de DMD, traités dans le cadre de l’AMM conditionnelle, en dehors de tout essai clinique et, dans le cadre des essais en ouvert encore en cours.

Préalable

Le Translarna™, nom commercial de l'ataluren (PTC124), molécule développée par PTC Therapeutics, cible les anomalies du gène DMD de type codons stop prématurés, pour favoriser la production d’une dystrophine active.
Le Translarna™ bénéficie depuis juillet 2014 d’une Autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle européenne, accordée par l’Agence Européenne du médicament (EMA).
Depuis lors, en France, le Translarna™ peut être prescrit à des patients âgés de 5 ans et plus, marchant et ayant une mutation du gène DMD de type non-sens, dans un cadre hospitalier, via la consultation neuromusculaire, grâce au dispositif post ATU (« dispositif pérenne ») instauré.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pour lesquels la décision de prescrire l’ataluren (Translarna™) été prise, y compris les patients inclus précédemment dans un essai du Translarna™. Ces garçons doivent avoir une mutation entraînant un codon stop prématuré.
Il peut s’agir d’enfants, d’adultes voire de séniors.

Comment se déroule l’essai ?

Les patients reçoivent 40mg/Kg/jour d’ataluren (Translarna™) par voie orale pendant 5 ans.
L’ataluren est prescrit à l’hôpital par le médecin de la consultation neuromusculaire.
Le suivi médical est effectué à la consultation neuromusculaire dans le cadre des soins courants.

Où l’essai a-t-il lieu ?

En France, les consultations pluridisciplinaires pouvant prescrire l’ataluren (Translarna™)  peuvent contribuer à ce registre, en y incluant les patients qui répondent aux critères d’inclusion parmi ceux qu'ils suivent.

Qui est promoteur de l’essai ?

Le laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics est le promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Voir l’essai NCT02369731sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)

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Publié le : 22/06/2017