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Myopathie de Duchenne Ataluren phase III

Evaluer l’ataluren sur le muscle et la fonction motrice dans la DMD

Un essai international de phase III en double aveugle évaluant l’efficacité de l’ataluren (TranslarnaTM) dans la DMD.

Cet essai international de phase III en double aveugle est maintenant terminé. Les résultats sont en cours d'analyse. Une extension en ouvert de l'essai est toujours en cours.

Objectif de l’essai

Cet essai de phase III en double aveugle contre placebo avait pour but d’évaluer l'efficacité et l'innocuité de 40 mg/kg/jour d'ataluren chez 250 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et n’ayant jamais reçu d’ataluren. Cet essai est maintenant terminé ; les résultats sont en cours d'analyse.

Préalable

L'ataluren (PTC124) est une molécule qui permet à la machinerie cellulaire de passer outre les codons stop prématurés des gènes (translecture), pour fabriquer la protéine fonctionnelle correspondante. Les résultats d’un essai de phase IIa évaluant plusieurs doses d’ataluren, dont celle de 40 mg/kg/jour, chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, ont montré que cette molécule permettait de produire de la dystrophine dans le muscle et était bien tolérée.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation entraînant un codon stop prématuré, âgés entre 7 et 16 ans, n’ayant jamais reçu d’ataluren et traités par des glucocorticoïdes depuis au moins 6 mois à la date de début de traitement de l’essai.

Comment s'est déroulé l’essai ?

Les patients ont reçu l’ataluren par voie orale chaque jour pendant 48 semaines (11 mois). Le suivi s'est poursuivi jusqu’à 56 semaines.
Des visites régulières ont permis pour d'évaluer l’efficacité et la tolérance du produit. Des examens et tests ont permis de  vérifier si le produit était bien toléré et bien assimilé par l’organisme et de suivre l’évolution de la capacité à la marche (test de 6 minutes de marche) et des capacités motrices.

Où l’essai a-t-il eu lieu ?

• Cet essai international multicentrique s'est déroulé dans plusieurs pays d’Europe (France, Belgique, Allemagne, Italie, Espagne, Suède, Royaume-Uni…) et en Australie, Brésil, Canada, Chili, République de Corée, États-Unis… , où se poursuit l'extension en ouvert.
• En France, l’essai s'est déroulé dans 4 centres investigateurs. Paris, Institut de Myologie, hôpital de la Pitié Salpêtrière et Hôpital Necker ; Marseille, Hôpital La Timone ; Nantes, CHU Hôtel Dieu.

Qui est promoteur de l’essai ?

Le laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics est le promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Sur le site de PTC Therapeutics (en anglais)

• Sur le site clinicaltrials.gov, essai NCT03179631 (en anglais)

 

Publié le : 02/12/2019