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Myopathie de Duchenne : Essai Essence

Evaluer le SRP-4053 et le SRP-4045 dans la DMD

Évaluer deux oligonucléotides anti-sens, le SRP-4053 et le SRP-4045, visant respectivement le saut de l’exon 53 et le saut d’exon 45 du gène DMD.

Cet essai international de phase III en double aveugle qui a lieu à la fois en France, dans d'autres pays européens, aux Etats-Unis et au Canada, est en cours de recrutement. Il concerne 99 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), possédant une anomalie du gène DMD pouvant répondre, soit au saut d’exon 45, soit au saut d’exon 53.

Objectif de l’essai

Évaluer l’efficacité du SRP-4045 et du SRP-4053 chez 99 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et susceptibles de répondre, respectivement, au saut de l’exon 45 et 53 du gène DMD. L’innocuité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs seront aussi étudiés.

Préalable

Le SRP-4045 et du SRP-4053 sont des oligonucléotides anti-sens synthétiques de type morpholino capables d’induire, respectivement, le saut de l’exon 45 et le saut de l’exon 53 du gène DMD codant la dystrophine. Le saut d'exon doit permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Un essai clinique international de phase I/II évaluant le SRP-4053, qui a lieu en particulier en France, et un essai clinique de phase I/II évaluant le SRP-4045 qui a lieu aux États-Unis, sont encore en cours.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 7 à 13 ans, marchants, dont le gène DMD porte une anomalie pouvant répondre, soit au saut de l’exon 45, soit au saut de l’exon 53.

Comment se déroule l’essai ?

  • Deux groupes de participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), dont l’anomalie génétique peut répondre au saut d’exon 45 ou au saut d’exon 53 seront traités pendant 2 ans (96 semaines) par l’oligonucléotides anti-sens correspondant à leur anomalie génétique.
  • Un 3ème groupe contrôle inclus des participants dont l’anomalie génétique peut répondre à l’un ou l’autre de ces sauts d’exons : ce groupe recevra du placebo pendant la même durée.
  • Une phase en ouvert de 96 semaines succèdera à cette 1ère phase en double aveugle. Tous les participants recevront alors la molécule correspondant à leur anomalie.

Où l’essai a-t-il lieu ?

  • Cet essai international multicentrique se déroule en France, dans certains pays européen, aux États-Unis et au Canada.
  • En France, l'essai se déroule dans trois centres investigateurs :

Nantes (Hôpital Hôtel Dieu – Y. Péreon – secrétariat : + 33 (0)2 40 08 36 17)
Paris  (Institut I-Motion - hôpital Trousseau – L . Servais - secrétariat : + 33 (0)1 71 73 80 42)
Toulouse (Hôpital des enfants – C. Cances - secrétariat : + 33 (0)5 34 55 74 08)

Qui est promoteur de l’essai ?

La société Sarepta Therapeutics est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

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Publié le : 26/06/2017