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Myopathie de Duchenne : essai Eteplirsen

Evaluer l’eteplirsen dans la DMD

Évaluer l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de DMD.

Cet essai de phase II en ouvert évaluant l’éteplirsen (Exondys 51®, AVI 4658) a lieu dans plusieurs pays d’Europe, dont la France. Les recrutements sont en cours. L’essai se terminera en Avril 2020.

Objectif de l’essai

Cet essai multicentrique vise à évaluer la tolérance, l’innocuité et l’efficacité de différentes doses l’éteplirsen administrées une fois par semaine en injection intraveineuse, chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6 mois à 4 ans inclus et susceptibles de répondre au saut de l’exon 51 du gène DMD.

Préalable

L’éteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire, le saut de l’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics.
En septembre 2016, l’eteplirsen a reçu aux Etats-Unis, une autorisation de mise sur le marché (AMM) (nom commercial, Exondys 51®). Son efficacité reste cependant encore à démontrer, ce qui est l’objectif des essais internationaux en cours.
Une demande d’AMM en Europe a été déposée par Sarepta Therapeutics auprès l’agence du médicament  européenne (EMA). Elle est toujours en cours d’examen.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 6 mois à 4 ans inclus, marchants, dont le gène DMD porte une anomalie pouvant répondre au saut de l’exon 51. Douze participants au total (tous centres investigateurs confondus) doivent être recrutés.

Comment se déroule l’essai ?

  • Une première partie de l’essai d’une durée de 11 semaines consiste à administrer des doses croissantes d’eteplirsen aux participants (2, 4, 10, 20, and 30 mg/Kg/semaine), par injection intraveineuse.
  • Les participants seront ensuite traités avec 30 mg/Kg/semaine d’eteplirsen, jusqu’à 96 semaines (incluant la première partie).Des mesures biologiques régulières sont effectuées durant les 24 premières semaines de l’essai, pour évaluer si le produit est bien toléré et comment il est transformé et éliminé dans l’organisme.
  • Des examens cliniques et fonctionnels permettent d’évaluer l’impact du produit sur la fonction motrice.

En savoir plus sur les essais cliniques.

Où l’essai a-t-il lieu ?

  • Cet essai européen multicentrique se déroule en France, en Belgique, en Italie, en Allemagne et au Royaume-Uni.
  • En France, l'essai se déroulera dans un seul centre investigateur :  Paris Institut I-Motion - hôpital Trousseau

Contact :  L . Servais / D. Duchene - secrétariat : +33 (0)1 44 73 65 44

Qui est promoteur de l’essai ?

La société Sarepta Therapeutics est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

  • Voir l’essai NCT03218995 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)

En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France et sur la recherche dans la Dystrophie musculaire de Duchenne.

 

 

Publié le : 10/07/2018

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