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Myopathie de Duchenne : essai de phase I du WVE-210201

Evaluer le WVE-210201 dans la DMD

Évaluer l’oligonucléotide antisens WVE-210201 visant le saut d’exon 51 du gène DMD chez des garçons atteints, marchants ou non, âgés de 5 à 18 ans.

Cet essai international de phase I en double aveugle contre placebo évalue la sureté, la tolérance et la pharmacocinétique d’un nouvel oligonucléotide antisens, le WVE-210201, qui vise le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine (DMD). L’essai est en cours de recrutement en France, au Royaume-Uni, et aux Etats-Unis et devrait se terminer en septembre 2018.

Objectif de l’essai

Cet essai multicentrique évalue la tolérance, l’innocuité et la pharmacocinétique (élimination par l’organisme au cours du temps) du WVE-210201 administré par voie intraveineuse, chez 32 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 5 à 18 ans, ambulants et non ambulants et susceptibles de répondre au saut de l’exon 51 du gène DMD.

Préalable

Le WVE-210201 est un oligonucléotide anti-sens capable d’induire le saut de l’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Wave Life Sciences Ltd, une société américaine.

Qui est concerné ?

• Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 5 à 18 ans inclus, marchant ou non marchant, dont le gène DMD porte une anomalie pouvant répondre au saut de l’exon 51. Trente deux participants au total, tous centres investigateurs confondus, doivent être recrutés.
• Les participants ayant reçu de l’eteplirsen (SRP-4658) ou de l’ataluren (PTC 124) dans un essai précédent, doivent attendre au minimum 14 semaines pour pouvoir prétendre à l’essai, s’ils répondent aux autres critères requis.
• Les garçons précedemment traités avec le drisapersen (PRO051 – BMN051), un autre oligonucléotide antisens ciblant l’exon 51, ne peuvent pas participer à l’essai.

Comment se déroule l’essai ?

• Il s’agit d’un essai de phase I permettant d’ évaluer 4 doses croissantes de WVE-210201. Chaque participant inclus recevra une dose unique de traitement ou de placebo (pour chaque dose, 6 d’entre eux recevront le produit et 2 d’entre eux, le placebo) par voie intraveineuse.
• Un examen clinique complet, un suivi des événènements indésirables et des prélèvements biologiques (sang et urines) sont effectuées le jour du traitement (jour 1), puis toutes les semaines pendant 4 semaines et tous les mois pendant 2 mois, jusqu’au 85ème jour suivant cette administration. Elles permettent d’évaluer la tolérance et la sûreté du produit dans l’organisme, ainsi que son mode de transformation et d’élimination par l’organisme (pharmacocinétique).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l’essai a-t-il lieu ?

• Cet essai multicentrique se déroule en France, en Belgique, au Royaume-Uni et aux Etats-Unis.
• En France, l'essai se déroule dans un seul centre investigateur : Paris  (Institut I-Motion - hôpital Trousseau – Dr. Teresa Gidaro - secrétariat : +33 (0)1 44 73 65 44

Qui est promoteur de l’essai ?

La société Wave Life Sciences Ltd est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Voir l’essai NCT03508947 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)

En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France/sur la recherche dans la Dystrophie musculaire de Duchenne.


Forum

Ce forum est un espace d'échange et de partage d'expérience pour les personnes touchées par une maladie neuromusculaire et rare. Il est modéré à priori et de manière quotidienne par les équipesd e l'AFM-Téléthon.

L'information diffusée sur ce forum est destinée à encourager, et non à remplacer, les relations directes entre patients et professionnels de santé.

Par Leroiarthur le 23/02/2018
Bonjour, mon fils arthur 7 ans a été dignostqué tard, l'année dernière, le fait qu'il ne monte pas les escaliers m'inquiétait de plus en plus et il fatiguait vite lorsque nous faisions du vélo. Une simple prise de sang à Rennes et le diagnostic est tombé dystrophie musculaire de Duchenne. Il a...
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Par JAK67 le 23/01/2018
Bonsoir ,
J'ai un fils de 4 ans qui est atteint de myopathie de Duchenne confirmer par la biopsie musculaire faite en juin 2017 .
Les test génétiques sont revenu négatif pour l'instant , du coup on a dût lui refaire une prise de sang car d'après le professeur qui le suit il a une mutation...
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Par SALAMA Francoise le 08/11/2017
Bonjour à vous et votre famille, dont nous savons l'épreuve qu'elle traverse et ce que cela représente pour vous.
J'avais juste quelques remarques, étant une maman plus ancienne car mon fils atteint de Duchenne a déjà 33 ans. Je suis aussi membre du Groupe Duchenne dont parle Patricia dans le...
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Par SALAMA Francoise le 06/11/2017
Bonjour Mohamed, Naromba et Junior,
Je vois que votre message date du mois d'août et depuis nous nous sommes parlés au téléphone et rencontrés à Lyon. C'était super de voir Junior qui est un adorable petit garçon.
Comme on en avait parlé, l'âge de Junior nous semble à nous familles, et aux...
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Par Patricia-PAF le 02/11/2017
Bonjour Madame,

Nous avons pris connaissance de votre message que nous avons lu avec beaucoup d'attention.
Je comprends l'état de sidération dans lequel vous êtes à l'annonce d'une possible maladie neuromusculaire pour votre petit garçon.

Vous vous posez des questions tout à fait...
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Publié le : 10/07/2018

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

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