Nous contacter

Des experts vous soutiennent, répondent à vos questions et vous orientent.

Maladies neuromusculaires
0 800 35 36 37 (numéro vert)

Vous pouvez aussi nous contacter ici

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins www.orphanet.fr

Myopathie de Duchenne : essai du RO7239361 (BMS-986089)

Evaluer le RO7239361 (BMS-986089) dans la DMD

Evaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance du RO7239361 (BMS-986089) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Cet essai international de phase II/III en double aveugle randomisé contre placebo (essai SPITFIRE) évalue le RO7239361 (BMS-986089) chez les jeunes garçons atteints de DMD. Les recrutements sont en cours. L’essai a débuté en juillet 2017 (en France, en septembre 2018) et devrait se terminer en décembre 2024.

Objectif de l’essai

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance de deux doses de RO7239361 (BMS-986089) comparé à un placebo, chez 159 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 6 à 11 ans et ambulants, sur une durée de 48 semaines.

Préalable

Le RO7239361 (BMS-986089) est une molécule qui se lie à la myostatine et inhibe sa fonction. La myostatine est une protéine qui agit en limitant la croissance du muscle ; l’empêcher d’agir permettrait d’augmenter la masse musculaire. Le RO7239361 (BMS-986089) est bien toléré chez des adultes en bonne santé ; sa tolérance et son innocuité est en cours d’évaluation chez des garçons atteints de DMD dans un autre essai de phase I/II en cours aux Etats-Unis (démarré fin 2015).

Qui est concerné ?

Au total, 159 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de  6 à 11 ans (moins de 12 ans à la date de la 1e injection), encore marchants, doivent être recrutés pour cet essai, tous centres investigateurs confondus.

Comment se déroule l’essai ?

  • Parmi les 159 participants, deux groupes reçoivent chacun une dose différente de RO7239361 et un troisième groupe recoit un placebo, chaque semaine durant 48 semaines. L’administration se fait par injection sous-cutanée.
  • L’efficacité du traitement est évaluée après 48 semaines via l’échelle North Star Ambulatory Assessement (NSAA), qui permet d’évaluer de la fonction motrice chez les enfants atteints de DMD et ambulants. D’autres tests fonctionnels y sont associés.
  • A l’issue de ces 48 semaines, tous les participants pourront entrer dans une période de 48 semaines en ouvert où tous les patients recevront une des deux doses à l’étude.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l’essai a-t-il lieu ?

Cet essai international multicentrique se déroule dans plusieurs pays européen dont la France, ainsi qu’aux Etats-Unis, au Canada, au Japon, en Australie

En France, Il y a quatre centres investigateurs :

  • Paris : Institut I-Motion - hôpital Trousseau  - secrétariat : + 33 (0)1 44 73 65 44
  • Nantes : CHU Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec – Y. Péreon - + 33 (0)2 40 08 36 17
  • Lyon : Hôpital Femme-Mère-enfant - Hospices Civils de Lyon – Dr Carole Vuillerot
  • Strasbourg – Hôpital Hautepierre – Pr. V. Laugel – 03 88 12 84 98

Qui est promoteur de l’essai ?

La société pharmaceutique Hoffmann-La Roche est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?


En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France/sur la recherche dans la Dystrophie musculaire de Duchenne

Publié le : 02/12/2019

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

Les avancées de la recherche dans les maladies