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Myopathie de Duchenne : Essai SIDEROS

Evaluer l’idébénone dans la DMD

Évaluer l’efficacité de l’idébenone sur l’atteinte respiratoire dans la DMD chez des participants recevant aussi des glucocorticoïdes.

Cet essai international de phase III en double aveugle a débuté en septembre 2016 (mai 2017 en France) et devrait se terminer en Aout 2019. Il est en cours de recrutement.

Objectif de l’essai

L'objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’idébenone sur le ralentissement de l’atteinte respiratoire chez 266 personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 10 ans et plus et traités de manière concomitante avec des glucocorticoïdes.

Préalable

L'idébénone (Catena®/Raxone®) est une molécule aux propriétés anti-oxydantes, développée par la société Suisse Santhera Pharmaceuticals pour traiter la DMD. Les résultats d’un essai de phase III (essai DELOS) évaluant l’idébénone dans la DMD en l’absence de traitement concomitant avec des glucocorticoïdes ont été publiés dans le journal The Lancet (Buyse GM. et al. 2015). Ils montrent que l’idébenone (900 mg/jour) est bien toléré et limiterait notablement l’évolution de l’atteinte respiratoire en l’absence de traitement avec des glucocorticoïdes.

Qui est concerné ?

Les garçons et hommes, atteints de DMD (diagnostic génétique confirmé), âgés de 10 et plus, marchants ou non, traités avec des corticostéroïdes (prednisolone ou deflazacort) depuis au moins 12 mois, avec une dose stable depuis au moins 6 mois, et ayant une bonne capacité respiratoire. Les patients sous ventilation assistée ne peuvent pas participer à l'essai.

Comment se déroule l’essai ?

Les participants reçoivent soit 900 mg par jour d'idébenone, soit un placebo durant 40 mois.
Il y a autant de patients inclus dans le groupe « idébenone » que dans le groupe « placebo ». La répartition des patients dans l’un des deux groupes est aléatoire.
C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni les participants ne savent quel produit chaque participant reçoit (idébénone ou placebo).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l’essai a-t-il lieu ?

• Essai international se déroulant en Europe, y compris en France, en Israël et aux États-Unis.
• En France, l'essai se déroule dans 5 centres investigateurs :


- Lille (CHRU, Hôpital Jeanne de Flandres – JM. Cuisset – secrétariat : + 33 (0)3 20 44 53 25)
- Montpellier (CHRU, Hôpital Gui de Chauliac – U. Walter-Louvier – secrétariat : + 33 (0)4 67 33 01 87)
- Nantes (Hôpital Hôtel Dieu – Y. Péreon – secrétariat : + 33 (0)2 40 08 36 17)
- Paris  (Institut I-Motion - hôpital Trousseau – T. Gidaro : + 33 (0)1 71 73 80 42)
- Toulouse (Hôpital des enfants – C. Cances - secrétariat : + 33 (0)5 34 55 74 08)

Qui est promoteur de l’essai ?

La société Santhera pharmaceuticals est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Voir l’essai NCT02814019 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)

En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France/sur la recherche dans la Dystrophie musculaire de Duchenne

Publié le : 22/06/2017