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Myopathie de Duchenne : Essai SIDEROS

Evaluer l’idébénone dans la DMD

Évaluer l’efficacité de l’idébenone sur l’atteinte respiratoire dans la DMD chez des participants recevant aussi des glucocorticoïdes.

Cet essai international de phase III en double aveugle a débuté en septembre 2016 (mai 2017 en France) et devrait se terminer en Aout 2019. Il est en cours de recrutement.

Objectif de l’essai

L'objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’idébenone sur le ralentissement de l’atteinte respiratoire chez 266 personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 10 ans et plus et traités de manière concomitante avec des glucocorticoïdes.

Préalable

L'idébénone (Catena®/Raxone®) est une molécule aux propriétés anti-oxydantes, développée par la société Suisse Santhera Pharmaceuticals pour traiter la DMD. Les résultats d’un essai de phase III (essai DELOS) évaluant l’idébénone dans la DMD en l’absence de traitement concomitant avec des glucocorticoïdes ont été publiés dans le journal The Lancet (Buyse GM. et al. 2015). Ils montrent que l’idébenone (900 mg/jour) est bien toléré et limiterait notablement l’évolution de l’atteinte respiratoire en l’absence de traitement avec des glucocorticoïdes.

Qui est concerné ?

Les garçons et hommes, atteints de DMD (diagnostic génétique confirmé), âgés de 10 et plus, marchants ou non, traités avec des corticostéroïdes (prednisolone ou deflazacort) depuis au moins 12 mois, avec une dose stable depuis au moins 6 mois, et ayant une bonne capacité respiratoire. Les patients sous ventilation assistée ne peuvent pas participer à l'essai.

Comment se déroule l’essai ?

Les participants reçoivent soit 900 mg par jour d'idébenone, soit un placebo durant 40 mois.
Il y a autant de patients inclus dans le groupe « idébenone » que dans le groupe « placebo ». La répartition des patients dans l’un des deux groupes est aléatoire.
C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni les participants ne savent quel produit chaque participant reçoit (idébénone ou placebo).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l’essai a-t-il lieu ?

• Essai international se déroulant en Europe, y compris en France, en Israël et aux États-Unis.
• En France, l'essai se déroule dans 5 centres investigateurs :


- Lille (CHRU, Hôpital Jeanne de Flandres – JM. Cuisset – secrétariat : + 33 (0)3 20 44 53 25)
- Montpellier (CHRU, Hôpital Gui de Chauliac – U. Walter-Louvier – secrétariat : + 33 (0)4 67 33 01 87)
- Nantes (Hôpital Hôtel Dieu – Y. Péreon – secrétariat : + 33 (0)2 40 08 36 17)
- Paris  (Institut I-Motion - hôpital Trousseau – T. Gidaro : + 33 (0)1 71 73 80 42)
- Toulouse (Hôpital des enfants – C. Cances - secrétariat : + 33 (0)5 34 55 74 08)

Qui est promoteur de l’essai ?

La société Santhera pharmaceuticals est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Voir l’essai NCT02814019 sur le site Clinicaltrials.gov (lien en anglais)

En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France/sur la recherche dans la Dystrophie musculaire de Duchenne

Forum

Ce forum est un espace d'échange et de partage d'expérience pour les personnes touchées par une maladie neuromusculaire et rare. Il est modéré à priori et de manière quotidienne par les équipesd e l'AFM-Téléthon.

L'information diffusée sur ce forum est destinée à encourager, et non à remplacer, les relations directes entre patients et professionnels de santé.

Par JAK67 le 23/01/2018
Bonsoir ,
J'ai un fils de 4 ans qui est atteint de myopathie de Duchenne confirmer par la biopsie musculaire faite en juin 2017 .
Les test génétiques sont revenu négatif pour l'instant , du coup on a dût lui refaire une prise de sang car d'après le professeur qui le suit il a une mutation...
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Par SALAMA Francoise le 08/11/2017
Bonjour à vous et votre famille, dont nous savons l'épreuve qu'elle traverse et ce que cela représente pour vous.
J'avais juste quelques remarques, étant une maman plus ancienne car mon fils atteint de Duchenne a déjà 33 ans. Je suis aussi membre du Groupe Duchenne dont parle Patricia dans le...
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Par SALAMA Francoise le 06/11/2017
Bonjour Mohamed, Naromba et Junior,
Je vois que votre message date du mois d'août et depuis nous nous sommes parlés au téléphone et rencontrés à Lyon. C'était super de voir Junior qui est un adorable petit garçon.
Comme on en avait parlé, l'âge de Junior nous semble à nous familles, et aux...
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Par Patricia-PAF le 02/11/2017
Bonjour Madame,

Nous avons pris connaissance de votre message que nous avons lu avec beaucoup d'attention.
Je comprends l'état de sidération dans lequel vous êtes à l'annonce d'une possible maladie neuromusculaire pour votre petit garçon.

Vous vous posez des questions tout à fait...
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Par Boucledor1982 le 31/10/2017
Bonjour,

Mon fils âgé de 5 ans a subi une biopsie musculaire cet été : un western Blot est en cours, mais le compte-rendu annonçait une dystrophie musculaire (peut-être Becker parce que la Dystrophine semble être en cause et les Cpk sont autour de 1000-2000).
Bon, on s'attendait à des...
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Publié le : 22/06/2017