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Myopathie de Duchenne : l’essai du tamoxifène

Evaluer l’efficacité du tamoxifène dans la DMD

Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant le tamoxifène chez des enfants et adolescents marchants ou non, sous corticothérapie ou non.

L’essai de phase III du tamoxifène dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), encore appelé essai TAMDMD a démarré en juin 2019 en Suisse, en Belgique, en Allemagne, en Espagne, aux Pays-Bas et au Royaume-Uni. Il recrute désormais des participants dans 2 centres en France, à Strasbourg et à Garches.

Objectif de l’essai

Évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’efficacité du tamoxifène durant 11 mois chez deux populations de participants atteints de myopathie de Duchenne, marchants et non marchants.

Préalable

Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé dans le traitement de certains cancers, comme le cancer du sein. Une étude a montré que 2 semaines de traitement avec le tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait de moitié la fibrose cardiaque de souris mdx modèles de DMD. En Israël, il a été montré que le traitement avec le tamoxifène de 3 enfants atteints de DMD durant 6 mois apportait de bons résultats.

Qui est concerné par l’essai TAMDMD ?

Cet essai inclut au moins 84 garçons âgés de 6,5 ans à 12 ans (au moment de l’inclusion), marchants et sous corticothérapie (groupe A) et de 16 à 20 garçons âgés de 10 à 16 ans (au moment de l’inclusion) non marchants et non traités par corticoïdes depuis 6 mois (groupe B). En France, seuls des garçons du groupe B sont recrutés.

Comment se déroule l’essai ?

  • L’essai consiste en la prise orale d’un produit - soit le tamoxifène (20 mg/jour – 0,6 mg/kg) soit un placebo - durant 11 mois (48 semaines).
  • Dans cet essai en double aveugle, ni l’équipe médicale ni les participants ne savent quelle est la nature du traitement pris par chacun.L’essai comprend 5 visites de suivi au centre investigateur (toutes les 12 semaines jusqu’à la semaine 48).
  • Un examen clinique complet est effectué à chaque visite.
  • Des évaluations de la fonction motrice sont effectuées à chaque visite et après 11 mois de traitement. Elles sont comparées aux évaluations de base obtenues en début d’essai. La distance parcourue en marchant 6 minutes (test de 6 minutes de marche), le temps nécessaire pour marcher 10 mètres, ou encore le temps pour se relever du sol sont notamment mesurés. Des échelles de mesures fonctionnelles comme la MFM (Mesure de la Fonction Motrice) et la NSAA (North Star Ambulatory Assessement) sont aussi utilisées pour évaluer la fonction motrice.
  • A l’issue des 11 mois de traitement, une extension en ouvert de l’essai de 48 semaines est prévue. Le suivi toutes les 12 semaines se poursuit durant cette extension, jusqu’à la semaine 96.

Où l’essai a-t-il lieu ?

  • Cet essai se déroule en Suisse, Belgique, Allemagne, Espagne, Pays-Bas, Royaume-Uni et France.
  • En France, 2 centres investigateurs sont ouverts depuis août 2020 : l’hôpital Raymond Poincaré de Garches en région parisienne (contact : Dr. Helge Amthor - helge.amthor@aphp.fr) et l’hôpital de Hautepierre de Strasbourg (contact : Dr Vincent Laugel - vincent.laugel@chru-strasbourg.fr).

Qui est promoteur de l’essai ?

L’hôpital universitaire de Bâle (Suisse) : D. Fischer

Où se renseigner sur l’essai ?

 

Forum

Ce forum est un espace d'échange et de partage d'expérience pour les personnes touchées par une maladie neuromusculaire et rare. Il est modéré à priori et de manière quotidienne par les équipesd e l'AFM-Téléthon.

L'information diffusée sur ce forum est destinée à encourager, et non à remplacer, les relations directes entre patients et professionnels de santé.

Par miguel le 22/07/2019
Bonjour à tous,
On vient de nous annoncer, il y a 3 jours, que notre fils Isaac a la myopathie de duchenne et nous ne l'acceptons pas. Pourquoi?? Depuis l'annonce, nous attendons un rendez vous à lille avec le professeur Cuisset mais nous savons bien qu'il n'y a pas de miracle.
Tous les...
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Par Leroiarthur le 23/02/2018
Bonjour, mon fils arthur 7 ans a été dignostqué tard, l'année dernière, le fait qu'il ne monte pas les escaliers m'inquiétait de plus en plus et il fatiguait vite lorsque nous faisions du vélo. Une simple prise de sang à Rennes et le diagnostic est tombé dystrophie musculaire de Duchenne. Il a...
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Par JAK67 le 23/01/2018
Bonsoir ,
J'ai un fils de 4 ans qui est atteint de myopathie de Duchenne confirmer par la biopsie musculaire faite en juin 2017 .
Les test génétiques sont revenu négatif pour l'instant , du coup on a dût lui refaire une prise de sang car d'après le professeur qui le suit il a une mutation...
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Par SALAMA Francoise le 08/11/2017
Bonjour à vous et votre famille, dont nous savons l'épreuve qu'elle traverse et ce que cela représente pour vous.
J'avais juste quelques remarques, étant une maman plus ancienne car mon fils atteint de Duchenne a déjà 33 ans. Je suis aussi membre du Groupe Duchenne dont parle Patricia dans le...
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Par SALAMA Francoise le 06/11/2017
Bonjour Mohamed, Naromba et Junior,
Je vois que votre message date du mois d'août et depuis nous nous sommes parlés au téléphone et rencontrés à Lyon. C'était super de voir Junior qui est un adorable petit garçon.
Comme on en avait parlé, l'âge de Junior nous semble à nous familles, et aux...
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Publié le : 27/08/2020

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