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Myopathie de Duchenne : microdystrophine

Un progamme clinique de thérapie génique

Evaluer chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) la tolérance, l’innocuité et l’efficacité d'une thérapie génique microdystrophine.

Objectif de ce programme

Evaluer chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne la tolérance, l’innocuité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique  microdystrophine.

L’essentiel

• Le produit de thérapie génique, microdystrophine GNT0004, développé par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne permet au muscle de fabriquer une mini-dystrophine fonctionnelle.
• Le programme international (France, au Royaume-Uni, en Israël et Aux Etats-Unis) qui évalue cette approche chez l’enfant atteint de DMD se déroule en deux étapes :
-    l’étude de pré-inclusion sans traitement de thérapie génique ;
-    l’essai clinique de thérapie génique qui évalue la microdystrophine.
• L’étude de pré-inclusion, ou étude d’histoire naturelle, est en cours de recrutement et se déploie à mesure de l’ouverture des centres. En savoir plus sur cette étude.
• L’essai de thérapie génique microdystrophine chez l’enfant dans la Dystrophie musculaire de Duchenne vient d'obtenir l'autorisation des l'Agence nationale du médicament (ANSM). En savoir plus.
Généthon est le promoteur de ce programme. Sarepta Therapeutics en est le partenaire.

essai clinique microdystrophine Duchenne DMD Généthon afm Telethon

Où se renseigner sur ce programme ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires.
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon  de votre région.


 

Publié le : 03/12/2020

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