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Myopathie facio-scapulo-humérale : ATYR1940

Un essai international dont les résultats sont en cours de publication.

Évaluer la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH

Démarré en septembre 2014, cet essai de phase Ib/II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, est terminé.
L’ATYR1940 (ou Resolaris™) a été bien toléré et des signes d’amélioration de la force musculaire et de la qualité de vie ont été observés après 3 mois de traitement. Les résultats sont en cours de publication.
Une phase d’extension a été réalisée à l’étranger afin d’évaluer les effets à long terme (plus de 6 mois).

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d’évaluer l’activité dans l'organisme, la tolérance, la sécurité d’emploi et les effets sur l’inflammation du muscle de différentes doses  d’ATYR1940 (ou Resolaris™)  en injection intraveineuse chez 20 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 65 ans.

Préalable à cet essai

L’ATYR1940  (Resolaris™) est un candidat médicament modulateur du système immunitaire appartenant à une nouvelle classe de molécule (physiocrine), qui permettrait de restaurer une fonction normale des muscles dans les myopathies présentant une composante inflammatoire.
Sa formule est dérivée de celles de molécules naturelles, les physiocrines (elles-mêmes dérivées d’enzymes, les ARNT-synthétases), dont le rôle de modulateur de l’immunité a été récemment découvert.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 65 ans, dont le diagnostic a été confirmé par une analyse génétique.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit l’ATYR1940 ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (ATYR1940 ou placebo).
  • Pour chaque participant, le traitement à l’essai est administré sur une durée de 5 semaines à 13 semaines selon les groupes de participants.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai international qui se déroule dans 5 centres : aux États-Unis (2 centres), en Italie (Rome), aux Pays-Bas (Nijmegen) et en France (Marseille)
  • L'investigateur principal de l'essai en France est le Professeur Attarian, du Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA (hôpital de la Timone, Marseille).
  • Promoteur de l'essai : aTyr Pharma

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

D'autres études cliniques en cours en France

En France, trois autres études cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale :

  • un essai de phase I/II de l’ATYR 1940 (Resolaris™) chez des jeunes atteints de FSH à début précoce dont les résultats sont en cours de publication ;
  • un essai de phase III, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, a pour objectif d'évaluer l'efficacité sur la fonction et la régénération musculaire de la pratique régulière d'un entraînement physique à domicile, pendant 24 mois, chez un maximum de 30 personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, âgées d’au moins 18 ans ;
  • l'Observatoire national français des patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (Observatoire DMFSH) est une base de données, soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon, dont l'objectif est de rassembler des informations génétiques et cliniques d'un maximum de personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) dans le but d’améliorer les connaissances sur la FSH et d’accélérer la mise au point de médicaments
Publié le : 31/05/2017

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