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Myopathie facio-scapulo-humérale : ATYR1940

Un essai international terminé.

Évaluer la tolérance et les effets sur l'inflammation musculaire d'une nouvelle classe de molécules immuno-modulatrices dans la FSH

Démarré en septembre 2014, cet essai de phase Ib/II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, est terminé.
Le développement de l'ATYR1940 (ou Resolaris™) par le laboratoire aTyr Pharma a été arrêté en l'absence de partenaire stratégique, comme cela est mentionné par la société américaine dans son bilan financier de l'année 2017.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai était d’évaluer l’activité dans l'organisme, la tolérance, la sécurité d’emploi et les effets sur l’inflammation du muscle de différentes doses  d’ATYR1940 (ou Resolaris™)  en injection intraveineuse chez 20 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 65 ans.

Préalable à cet essai

L’ATYR1940  (Resolaris™) était un candidat médicament modulateur du système immunitaire appartenant à une nouvelle classe de molécule (physiocrine), dont l'objectif était de restaurer une fonction musculaire normale dans les myopathies présentant une composante inflammatoire.
Sa formule est dérivée de celles de molécules naturelles, les physiocrines (elles-mêmes dérivées d’enzymes, les ARNT-synthétases), qui ont un rôle de modulateur de l’immunité.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 65 ans, dont le diagnostic avait été confirmé par une analyse génétique.
D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui recevait l’ATYR1940 ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'était une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants recevait (ATYR1940 ou placebo).
  • Pour chaque participant, le traitement à l’essai était administré sur une durée de 5 semaines à 13 semaines selon les groupes de participants.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • C'était un essai international qui s'est déroulé dans 5 centres : aux États-Unis (2 centres), en Italie (Rome), aux Pays-Bas (Nijmegen) et en France (Marseille)
  • L'investigateur principal de l'essai en France était le Professeur Attarian, du Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA (hôpital de la Timone, Marseille).
  • Promoteur de l'essai : aTyr Pharma

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

D'autres études cliniques en cours en France

En France, trois autres études cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale :

  • un essai international de phase II évalue l'efficacité et la sécurité d'utilisation du losmapimod contre placebo chez 66 personnes atteintes de FSH de type 1, âgées de 18 à 65 ans. Cet essai se déroule dans cinq pays, dont la France.
  • un essai de phase III, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, a pour objectif d'évaluer l'efficacité sur la fonction et la régénération musculaire de la pratique régulière d'un entraînement physique à domicile, pendant 24 mois, chez un maximum de 30 personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, âgées d’au moins 18 ans.
  • l'Observatoire national français des patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (Observatoire DMFSH) est une base de données, soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon, dont l'objectif est de rassembler des informations génétiques et cliniques d'un maximum de personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) dans le but d’améliorer les connaissances sur la FSH et d’accélérer la mise au point de médicaments.
Publié le : 31/07/2019

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