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Myopathie facio-scapulo-humérale : essai ReDUX4

Un essai terminé dont les résultats sont en attente de publication.

Évaluer les effets et la sécurité d’utilisation du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale.

Cet essai de phase II randomisé, en double aveugle, contre placebo, avait démarré en juillet 2019. Il est désormais terminé et ses résultats sont en cours d'analyse.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai appelé ReDUX4 est d'évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité de 15 mg par jour de losmapimod par voie orale chez 80 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 65 ans.

Préalable à cet essai

  • La myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) est une maladie génétique caractérisée par l’expression du gène DUX4, normalement silencieux. L’expression de ce gène entraine la production de la protéine DUX4, toxique pour les muscles. Il n’existe, à ce jour, pas de traitement curatif de la FSH.
  • Le losmapimod inhibe de façon sélective une enzyme (Mitogen-Activated Protéine Kinase p38 ou MAP-kinase p38) présente notamment dans les cellules musculaires et impliquée dans l’inflammation.
  • Le losmapimod réduit l’expression du gène DUX4 dans des cellules musculaires de personnes atteintes de FSH (études précliniques). Il pourrait ainsi empêcher la progression de la maladie.
  • Les résultats d'un essai clinique de phase I dans la FSH ont montré que le losmapimod serait bien toléré et ciblerait efficacement les muscles.
  • Ce candidat-médicament a déjà fait l’objet par le passé de nombreux essais cliniques dans d’autres maladies (infarctus du myocarde, bronchopneumopathie chronique obstructive, douleurs neurologiques...), menées sur un total de plus de 3  500 personnes. Il n’a pas démontré son efficacité dans ces maladies mais aurait été bien toléré.

Qui était concerné ?

  • Des personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale de type 1 (FHS1) confirmée par un test génétique, âgées de 18 à 65 ans, capables de marcher sans aide et ne présentant pas de contre-indication à l’imagerie par résonance magnétique (IRM) musculaire.
  • D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettaient de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui recevait le losmapimod et qui recevait le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants a reçu (losmapimod ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai a duré 29 semaines (près de 7 mois) et comporté 7 visites sur site (dont la visite de sélection), 1 par mois.
  • Lors du suivi ont été réalisés des examens non invasifs (examen clinique et tests pour évaluer la fonction et la force musculaires, questionnaires de qualité de vie, IRM musculaire...) ou peu invasifs (prises de sang, biopsies musculaires).

 En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  •  Cet essai s'est déroulé en France dans un centre (Nice), au Canada, en Espagne et aux États-Unis.
  • L'investigateur de l'essai en France est le Pr Sabrina Sacconi (Centre de référence maladies neuromusculaires, Hôpital Pasteur 2, Nice).
  • Promoteur de l'essai : Fulcrum Therapeutics.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
Auprès de l'investigateur principal de l'essai.
Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT04003974

En savoir plus sur la recherche dans la myopathie facio-scapulo-humérale

Publié le : 03/03/2021

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

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