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Myopathie facio-scapulo-humérale : essai ReDUX4

Un essai en cours en France dont les premiers résultats sont attendus pour juin 2020.

Évaluer les effets et la sécurité d’utilisation du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale.

L'objectif de cet essai appelé ReDUX4 est d'évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité de 15 mg par jour de losmapimod par voie orale chez 66 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 65 ans.

Préalable à cet essai

  • La myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) est une maladie génétique caractérisée par l’expression du gène DUX4, normalement silencieux. L’expression de ce gène entraine la production de la protéine DUX4, toxique pour les muscles. Il n’existe, à ce jour, pas de traitement curatif de la FSH.
  • Le losmapimod inhibe de façon sélective une enzyme (Mitogen-Activated Protéine Kinase p38 ou MAP-kinase p38) présente notamment dans les cellules musculaires et impliquée dans l’inflammation.
  • Le losmapimod réduit l’expression du gène DUX4 dans des cellules musculaires de personnes atteintes de FSH (études précliniques). Il pourrait ainsi empêcher la progression de la maladie.
  • Le losmapimod a déjà fait l’objet de nombreux essais cliniques dans d’autres maladies (infarctus du myocarde, bronchopneumopathie chronique obstructive, douleurs neurologiques...), menées sur un total de plus de 3  500 personnes. Il n’a pas démontré son efficacité dans ces maladies mais aurait été bien toléré.

Qui est concerné ?

  • Des personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale de type 1 (FHS1) confirmée par un test génétique, âgées de 18 à 65 ans, capables de marcher sans aide et ne présentant pas de contre-indication à l’imagerie par résonance magnétique (IRM) musculaire.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit le losmapimod et qui reçoit le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (losmapimod ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure 29 semaines (près de 7 mois) et comporte 7 visites sur site (dont la visite de sélection), 1 par mois.
  • Lors du suivi sont réalisés des examens non invasifs (examen clinique et tests pour évaluer la fonction et la force musculaires, questionnaires de qualité de vie, IRM musculaire...) ou peu invasifs (prises de sang, biopsies musculaires).

 En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  •  C'est un essai qui se déroule en France dans 2 centres (Nice, Paris), en Allemagne, au Canada, en Espagne et aux États-Unis.
  • L'investigateur principal de l'essai est le Pr Sabrina Sacconi (Centre de référence maladies neuromusculaires, Hôpital Pasteur 2, Nice).
  • Promoteur de l'essai : Fulcrum Therapeutics.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
Auprès de l'investigateur principal de l'essai.
Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT04003974

En savoir plus sur la recherche dans la myopathie facio-scapulo-humérale

Publié le : 02/09/2019

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

Les avancées de la recherche dans les maladies