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Myopathie facio-scapulo-humérale : extension de l’essai ReDUX4

Un essai en cours en France dont les résultats sont attendus pour février 2025.

Évaluer la sécurité d’utilisation et la tolérance du losmapimod au long cours dans la FSH.

L’extension de l’essai ReDUX4 a démarré en février 2020. Sa fin est prévue pour février 2025.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai international en ouvert de phase II est d'évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de 30 mg par jour de losmapimod par voie orale chez 76 participants de l’essai ReDUX4, atteints de myopathie facio-scapulo-humérale de type 1 et âgés de 18 à 65 ans.

Préalable à cet essai

  • Le gène DUX4 est normalement silencieux. Dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), l’expression de ce gène entraine la production de la protéine DUX4, toxique pour les muscles.
  • Le losmapimod est un candidat-médicament en développement qui se présente sous forme de comprimés. Il inhibe une enzyme (Mitogen-Activated Protéine Kinase p38 ou MAP-kinase p38) présente dans les cellules musculaires notamment et impliquée dans l’inflammation.
  • Selon des études précliniques, le losmapimod réduit l’expression du gène DUX4 dans des cellules musculaires de personnes atteintes de FSH et pourrait de ce fait empêcher la progression de la maladie. Les résultats d'un essai clinique de phase I mené dans la FSH montrent que le losmapimod ciblerait les muscles de façon efficace et serait bien toléré.
  • Initié en juillet 2019, l’essai clinique ReDUX4 a évalué, contre placebo, l’efficacité et la sécurité d’emploi de 15 mg par jour de losmapimod par voie orale pendant 5,5 mois. Ses résultats sont en cours d'analyse. Tous ses participants, qu’ils aient été sous losmapimod ou sous placebo, se voient ensuite proposer de participer à une extension en ouvert afin d’évaluer la tolérance et la sécurité d’emploi du candidat-médicament à la dose de 30 mg/jour sur une longue durée (jusqu’à 5 ans).

Qui est concerné ?

  • Les personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale de type 1 (FSH1) âgées de 18 à 65 ans qui ont participé et terminé l’essai ReDUX4, qu’elles aient reçu le losmapimod ou le placebo.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Les participants prennent tous le losmapimod (1 comprimé matin et soir) pendant une durée pouvant aller jusqu’à 60 mois (5 ans)
  • Il s’agit d’un essai en ouvert, c’est-à-dire que les médecins et les malades connaissent le candidat -médicament.
  • Pour chaque participant, l'essai comporte une visite sur site toutes les 12 semaines (2,7 mois), puis une visite 7 jours après la dernière prise de losmapimod.
  • Lors du suivi sont réalisés des examens non invasifs (tests pour évaluer la fonction et la force musculaires, questionnaire, IRM musculaire...) ou peu invasifs (prises de sang, biopsies musculaires).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a- t-il lieu ?

  •  C'est un essai qui se déroule dans un centre en France (Nice), au Canada, en Espagne et aux États-Unis.
  • L'investigateur de l'essai en France est le Pr Sabrina Sacconi (Centre de référence maladies neuromusculaires, Hôpital Pasteur 2, Nice).
  • Promoteur de l'essai : Fulcrum Therapeutics.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la myopathie facio-scapulo-humérale

Publié le : 03/03/2021