Nous contacter

Des professionnels écoutants vous accueillent, répondent à vos questions et vous orientent en fonction de vos demandes.

Maladies neuromusculaires
0 800 35 36 37 (numéro vert)

Vous pouvez aussi nous contacter ici

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins https://www.orpha.net

 

Myopathie nécrosante auto-immune et zilucoplan

Un essai aujourd'hui terminé.

Évaluer les effets du zilucoplan dans la myopathie nécrosante auto-immune.

Initié en France début 2020, le recrutement de cet essai de phase II, randomisé, en double aveugle contre placebo est désormais terminé.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai était d'évaluer la tolérance, la sécurité d’emploi et l'efficacité d’une injection (voie sous-cutanée) par jour pendant 8 semaines de zilucoplan chez 24 personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune, âgées de 18 à 75 ans.

Au vu de ses premiers résultats, le laboratoire UCB (qui développe le zilucoplan) a annoncé en avril 2021 par voie de communiqué de presse sa volonté de ne pas poursuivre plus avant le programme de développement de son candidat-médicament dans la myopathie nécrosante auto-immune, en raison d’une absence d’efficacité significative.

Préalable à cet essai

  • La myopathie nécrosante auto-immune fait partie des myopathies inflammatoires, des maladies liées à un dysfonctionnement du système immunitaire. Son traitement repose sur l’utilisation de médicaments qui réduisent l’activité du  système immunitaire (corticoïdes, immunosuppresseurs...).
    Les 2/3 des personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune produisent des auto-anticorps spécifiques (anti-SRP ou anti-HMGCR), dirigés contre certains composants de la fibre musculaire.
  • Des travaux récents ont montré que ces auto-anticorps provoquent les lésions musculaires caractéristiques de la maladie, en activant le complément. Ce dernier intervient au cours de la réponse immunitaire.
    Cette découverte a ouvert la voie à l’essai de traitements plus ciblés. Le zilucoplan (ou RA101495) en fait partie. Il s’agit d’une molécule de synthèse qui se lie de façon spécifique à une fraction du complément, avec l’objectif de bloquer son activation.
  • Encore en développement, le zilucoplan est également à l’essai dans la myasthénie auto-immune, une autre maladie auto-immune pour laquelle il a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis en septembre 2019.

Qui était concerné ?

  • Des personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune, âgées de 18 à 75 ans, avec anticorps anti-SRP ou anti-HMGCR dans le sang, présentant une faiblesse musculaire d’au moins un groupe de muscles proximaux et  un taux de créatine kinase (CK) supérieur à 1 000 U/L.
  •  D'autres critères d'inclusion, relatifs notamment au traitement en cours, étaient requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettaient de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui recevait le zilucoplan ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'était un essai en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants reçoit (zilucoplan ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai a duré 12 semaines et comporté, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, 7 visites de suivi.

                    En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • C'est un essai qui s'est déroulé en France (un seul centre, à Paris), aux États-Unis et au Royaume-Uni.
  • L'investigateur de l'essai en France était le Pr Olivier Benveniste (Centre de références maladies neuromusculaires, Hôpital Pitié Salpêtrière, Paris).
  • Promoteur de l'essai : Ra Pharmaceuticals

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

                   En savoir plus sur la recherche dans la myopathie nécrosante auto-immune

 

 

 

Publié le : 02/08/2021