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Myopathie nécrosante auto-immune et zilucoplan

Un essai en cours en France dont les premiers résultats sont attendus pour novembre 2020.

Évaluer les effets du zilucoplan dans la myopathie nécrosante auto-immune.

Démarré à l'international fin 2019, cet essai de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, a débuté son recrutement en France le 30 janvier 2020. Sa fin est prévue en novembre 2022 et de premiers résultats pourraient être disponibles dès novembre 2020.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d'évaluer la tolérance, la sécurité d’emploi et l'efficacité d’une injection (voie sous-cutanée) par jour pendant 8 semaines de zilucoplan chez 24 personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune, âgées de 18 à 75 ans.

Préalable à cet essai

  • La myopathie nécrosante auto-immune fait partie des myopathies inflammatoires, des maladies liées à un dysfonctionnement du système immunitaire. Son traitement repose sur l’utilisation de médicaments qui réduisent l’activité du  système immunitaire (corticoïdes, immunosuppresseurs...).
    Les 2/3 des personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune produisent des auto-anticorps spécifiques (anti-SRP ou anti-HMGCR), dirigés contre certains composants de la fibre musculaire.
  • Des travaux récents ont montré que ces auto-anticorps provoquent les lésions musculaires caractéristiques de la maladie, en activant le complément. Ce dernier intervient au cours de la réponse immunitaire.
    Cette découverte a ouvert la voie à l’essai de traitements plus ciblés. Le zilucoplan (ou RA101495) en fait partie. Il s’agit d’une molécule de synthèse qui se lie de façon spécifique à une fraction du complément, avec l’objectif de bloquer son activation.
  • Encore en développement, le zilucoplan est également à l’essai dans la myasthénie auto-immune, une autre maladie auto-immune pour laquelle il a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis en septembre 2019.

Qui est concerné ?

  • Des personnes atteintes de myopathie nécrosante auto-immune, âgées de 18 à 75 ans, avec anticorps anti-SRP ou anti-HMGCR dans le sang, présentant une faiblesse musculaire d’au moins un groupe de muscles proximaux et  un taux de créatine kinase (CK) supérieur à 1 000 U/L.
  •  D'autres critères d'inclusion, relatifs notamment au traitement en cours, sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit le zilucoplan ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est un essai en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (zilucoplan ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure 12 semaines et comporte, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, 7 visites de suivi.

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Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule en France (un seul centre, à Paris), aux États-Unis et au Royaume-Uni.
  • L'investigateur de l'essai en France est le Pr Olivier Benveniste (Centre de références maladies neuromusculaires, Hôpital Pitié Salpêtrière, Paris).
  • Promoteur de l'essai : Ra Pharmaceuticals

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

                   En savoir plus sur la recherche dans la myopathie nécrosante auto-immune

 

 

 

Publié le : 09/07/2020