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NatHis-SMA : une histoire naturelle de la SMA de type 2 ou 3

Une étude de l’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3 est en cours.

Mieux caractériser l’évolution de la SMA sur 2 ans et en identifier des marqueurs biologiques.

Démarrée en 2015, cette étude NatHis-SMA, une étude de l’histoire naturelle de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, est en cours. Le recrutement est terminé.

Objectif de l’étude Nat His-SMA

L’objectif de cette étude est de décrire l’histoire naturelle de la maladie sur 2 ans chez des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgées de 2 à 30 ans, ainsi que d’identifier des marqueurs biologiques de l’évolution de la maladie.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3, âgées de 2 à 30 ans.

Où se déroule ce projet ?

  • Cet essai international se déroule en France (Paris, Bron, Lille, Nantes, Strasbourg et Toulouse), en Allemagne (1 centre) et en Belgique (2 centres).
  • L'investigateur principal de l'essai en France est le Dr L. Servais de l’Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière (Paris). Les participants sont suivis à l’Institut I-Motion (Hôpital Trousseau, Paris).
  • Promoteur de l'essai : Institut de Myologie, Paris

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

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Publié le : 07/12/2017

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