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NatHis-SMA : une histoire naturelle de la SMA de type 2 ou 3

Une étude de l’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3 est terminée.

Mieux caractériser l’évolution de la SMA sur 2 ans et en identifier des marqueurs biologiques.

Démarrée en 2015, cette étude NatHis-SMA, une étude de l’histoire naturelle de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3 sur deux ans, est terminée. Les résultats de cette étude ont mis en évidence un déclin fonctionnel significatif et des outils sensibles et fiables pour le mesurer.

Objectif de l’étude Nat His-SMA

L’objectif de cette étude était de décrire l’histoire naturelle de la maladie sur 2 ans chez des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgées de 2 à 30 ans, ainsi que d’identifier des marqueurs biologiques de l’évolution de la maladie.

Qui étaitconcerné ?

Des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3, âgées de 2 à 30 ans.

Où s'est déroulé ce projet ?

  • Cet essai international s'est déroulé en France (Paris, Bron, Lille, Nantes, Strasbourg et Toulouse), en Allemagne (1 centre) et en Belgique (2 centres).
  • Promoteur de l'essai : Institut de Myologie, Paris

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  •  Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT02391831 (en anglais).

En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France et sur la recherche dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1

Publié le : 05/05/2021

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