Myopathie de Duchenne : résultats de la phase IIb du translarna (ataluren)

Un essai de phase IIb du Translarna^TM (ataluren) a été mené dans 37 centres en Europe (dont trois Centres de référence en France, à Marseille, à Nantes et à Paris), aux États-Unis, au Canada et en Australie. Il a été réalisé chez 174 garçons atteints de myopathie de Duchenne ayant une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, âgés de plus de 5 ans et capables de marcher plus de 75 mètres.
Cet essai randomisé, contrôlé, en double aveugle, a évalué l’innocuité et l’efficacité du Translarna^TM : 57 participants ont reçu 40 mg/kg/jour de Translarna^TM, 60 ont reçu 80 mg/kg/jour de Translarna^TM et 57 ont reçu le placebo.

La capacité de marche se détériore moins vite avec 40 mg/kg/jour de Translarna^TM

Les résultats publiés en juillet 2014 ont montré que le Translarna^TM a été bien toléré aux deux doses testées. A 48 semaines, la capacité de marche s’était détériorée moins vite chez les participants traités par 40 mg/kg/jour de Translarna^TM (perte de 12,9 mètres au test de marche de 6 minutes) que chez ceux ayant reçu le placebo (perte de 44,1 mètres). Aucun effet n’a été observé chez les participants traités par 80 mg/kg/jour de Translarna^TM (perte de 44,8 mètres au test de marche de 6 minutes).

Ces résultats ont permis au Translarna^TM d’obtenir non seulement une autorisation de mise sur le marché conditionnelle européenne, mais aussi une autorisation temporaire d’utilisation en France, sous réserve de la confirmation de ces résultats dans les essais de phase III en cours.

Trois essais de phase III du TranslarnaTM en cours

A ce jour, trois essais de phase III du Translarna^TM, à la dose de 40 mg/kg/jour, sont actuellement en cours : le premier, aux États-Unis, concerne 110 patients ayant déjà reçu du Translarna^TM au cours d’un essai précédent ; le deuxième se déroule en Europe, en Australie, au Canada et en Israël, chez 96 personnes qui ont déjà reçu de Translarna^TM et le troisième inclura dans le monde 220 patients qui n’ont jamais reçu de Translarna^TM auparavant.

Source

Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy.
Bushby K1, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Sweeney HL, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'Donnell MW, Peltz SW, McDonald CM; PTC124-GD-007-DMD Study Group.
Muscle Nerve. 2014 (Juil). Doi : 10.1002/mus.24332. [Epub ahead of print]